Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie(SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.
Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel(risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.
Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.
Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.
Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”
Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie . Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.
Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.
Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.
Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.
Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”
Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Důležité informace
Upozornění pro uživatele
Veškeré informace a materiály zveřejněné na internetových stránkách
Burzovního Světa vycházejí z veřejně dostupných a důvěryhodných
zdrojů. Při jejich zpracování je postupováno s odbornou péčí a cílem
poskytovat čtenářům objektivní, aktuální a srozumitelné informace.
Obsah internetových stránek slouží výhradně k informačním a
vzdělávacím účelům. Nepředstavuje individuální investiční doporučení,
investiční poradenství ani nabídku či výzvu ke koupi nebo prodeji
konkrétních finančních nástrojů. Veškeré názory, odhady, prognózy
nebo očekávání uvedené v článcích vyjadřují informace dostupné v době
jejich zveřejnění a mohou se v čase měnit.
Investování na kapitálových trzích je spojeno s rizikem. Hodnota
investic může růst i klesat a návratnost investované částky není
zaručena. Minulé výnosy nejsou zárukou výnosů budoucích. Před
přijetím jakéhokoli investičního rozhodnutí doporučujeme posoudit
vlastní finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku,
případně využít služeb licencovaného poskytovatele investičních
služeb.
Burzovní Svět nenese odpovědnost za investiční rozhodnutí učiněná na
základě informací zveřejněných na těchto internetových stránkách.
Diskusní příspěvky a komentáře zveřejněné uživateli vyjadřují názory
jejich autorů a nemusí odpovídat stanovisku provozovatele portálu.
Odesláním kontaktního formuláře nebo udělením příslušného souhlasu
bere uživatel na vědomí, že může být kontaktován obchodním partnerem
Burzovního Světa za účelem poskytnutí informací o investičních
službách nebo finančních nástrojích. Podrobnosti o zpracování
osobních údajů, využívání souborů cookies a obchodních partnerech jsou
uvedeny v příslušných dokumentech dostupných na těchto internetových
stránkách.
U jednotlivých článků mohou být uvedeny informace o použitých
zdrojích, datu původní analýzy nebo datu, ke kterému se vztahují
uvedené tržní údaje.
Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie (SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic. Zadejte své telefonní číslo a získejte originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 74–89 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Nejsilnější třídenní růst za 26 let Akcie společnosti Microsoft Corporation (MSFT) uzavřely mimořádně silnou třídenní sérii, během níž vzrostly celkem...
