Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie(SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.
Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel(risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.
Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.
Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.
Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”
Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie . Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.
Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.
Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.
Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.
Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”
Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Důležité informace
Upozornění pro uživatele
Veškeré informace a materiály zveřejněné na internetových stránkách
Burzovního Světa vycházejí z veřejně dostupných a důvěryhodných
zdrojů. Při jejich zpracování je postupováno s odbornou péčí a cílem
poskytovat čtenářům objektivní, aktuální a srozumitelné informace.
Obsah internetových stránek slouží výhradně k informačním a
vzdělávacím účelům. Nepředstavuje individuální investiční doporučení,
investiční poradenství ani nabídku či výzvu ke koupi nebo prodeji
konkrétních finančních nástrojů. Veškeré názory, odhady, prognózy
nebo očekávání uvedené v článcích vyjadřují informace dostupné v době
jejich zveřejnění a mohou se v čase měnit.
Investování na kapitálových trzích je spojeno s rizikem. Hodnota
investic může růst i klesat a návratnost investované částky není
zaručena. Minulé výnosy nejsou zárukou výnosů budoucích. Před
přijetím jakéhokoli investičního rozhodnutí doporučujeme posoudit
vlastní finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku,
případně využít služeb licencovaného poskytovatele investičních
služeb.
Burzovní Svět nenese odpovědnost za investiční rozhodnutí učiněná na
základě informací zveřejněných na těchto internetových stránkách.
Diskusní příspěvky a komentáře zveřejněné uživateli vyjadřují názory
jejich autorů a nemusí odpovídat stanovisku provozovatele portálu.
Odesláním kontaktního formuláře nebo udělením příslušného souhlasu
bere uživatel na vědomí, že může být kontaktován obchodním partnerem
Burzovního Světa za účelem poskytnutí informací o investičních
službách nebo finančních nástrojích. Podrobnosti o zpracování
osobních údajů, využívání souborů cookies a obchodních partnerech jsou
uvedeny v příslušných dokumentech dostupných na těchto internetových
stránkách.
U jednotlivých článků mohou být uvedeny informace o použitých
zdrojích, datu původní analýzy nebo datu, ke kterému se vztahují
uvedené tržní údaje.
Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie (SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic. Zadejte své telefonní číslo a získejte originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Akcie zůstávají v tříměsíčním pásmu Akcie společnosti Nvidia (NVDA) ve čtvrtečním dopoledním obchodování posilovaly o 2,1 procenta na 218,48 dolaru....
