BridgeBio Pharma dosáhla významného úspěchu na akciovém trhu, když její akcie vzrostly o 8% po zveřejnění pozitivních výsledků třetí fáze klinického výzkumu pro experimentální lék encaleret, určený k léčbě autozomálně dominantní hypokalcemie typu 1 (ADH1).
Studie CALIBRATE dosáhla všech předem stanovených primárních a klíčových sekundárních účinných ukazatelů. Výsledky ukazují, že 76% účastníků užívajících encaleret dosáhlo cílových hodnot hladiny kalcia v krvi a moči do 24 týdnů, zatímco pouze 4% pacientů na konvenční terapii uspělo do 4 týdnů. Dále, v sekundární analýze, 91% účastníků na encaleretu vykázalo hladiny intaktního parathormonu nad dolní mezí referenčního rozmezí po 24 týdnech, proti pouhým 7% pacientů na konvenční terapii.
Podle slov profesora Michaela Mannstadta, vedoucího endokrinologie v Massachusetts General Hospital, encaleret nejenže zvyšoval a udržoval hladiny krevního kalcia a endogenního parathormonu, ale také snižoval a udržoval hladiny kalcia v moči v normálním rozmezí. Tento lék otvírá perspektivy pro léčbu pacientů se vzácnou genetickou formou hypoparatyroidismu.
Společnost plánuje předložit novou žádost o schválení léků (NDA) FDA v první polovině roku 2026 a zahájit registrační studie encaleretu u pacientů s chronickým hypoparatyroidismem a pediatrickým ADH1 v roce 2026. ADH1 je charakterizována nízkou hladinou kalcia v krvi a vysokou hladinou kalcia v moči, což může vést k závažným komplikacím, jako jsou záchvaty nebo ledvinové kameny.
Chcete využít této příležitosti?
BridgeBio Pharma dosáhla významného úspěchu na akciovém trhu, když její akcie vzrostly o 8% po zveřejnění pozitivních výsledků třetí fáze klinického výzkumu pro experimentální lék encaleret, určený k léčbě autozomálně dominantní hypokalcemie typu 1 .
Studie CALIBRATE dosáhla všech předem stanovených primárních a klíčových sekundárních účinných ukazatelů. Výsledky ukazují, že 76% účastníků užívajících encaleret dosáhlo cílových hodnot hladiny kalcia v krvi a moči do 24 týdnů, zatímco pouze 4% pacientů na konvenční terapii uspělo do 4 týdnů. Dále, v sekundární analýze, 91% účastníků na encaleretu vykázalo hladiny intaktního parathormonu nad dolní mezí referenčního rozmezí po 24 týdnech, proti pouhým 7% pacientů na konvenční terapii.
Podle slov profesora Michaela Mannstadta, vedoucího endokrinologie v Massachusetts General Hospital, encaleret nejenže zvyšoval a udržoval hladiny krevního kalcia a endogenního parathormonu, ale také snižoval a udržoval hladiny kalcia v moči v normálním rozmezí. Tento lék otvírá perspektivy pro léčbu pacientů se vzácnou genetickou formou hypoparatyroidismu.
Společnost plánuje předložit novou žádost o schválení léků FDA v první polovině roku 2026 a zahájit registrační studie encaleretu u pacientů s chronickým hypoparatyroidismem a pediatrickým ADH1 v roce 2026. ADH1 je charakterizována nízkou hladinou kalcia v krvi a vysokou hladinou kalcia v moči, což může vést k závažným komplikacím, jako jsou záchvaty nebo ledvinové kameny.Chcete využít této příležitosti?
