Akcie společnosti Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) vzrostly o 100% po oznámení pozitivních výsledků ze dvou klíčových studií fáze 3 pro léčbu esenciálního tremoru s použitím ulixacaltamidu HCl.
V rámci první studie, která byla uspořádána jako paralelní skupinová studie, bylo zjištěno, že pacienti, kteří byli léčeni ulixacaltamidem, dosáhli průměrného zlepšení o 4,3 bodu na stupnici Modified Activities of Daily Living 11 během 8 týdnů, čímž splnili předem stanovený hlavní cíl studie. Všechny klíčové sekundární cíle této studie byly také statisticky významné.
Druhá studie, která byla založena na randomizovaném vyřazení, potvrdila účinnost léčby, kdy 55% pacientů hodnotilo udržení účinku terapie ve srovnání s 33% na placebu. Zlepšení průběhu onemocnění během fáze randomizovaného vyřazení bylo u pacientů léčených ulixacaltamidem signifikantně lepší než u těch, kteří dostávali placebo.
Dr. Salima Brillman, hlavní vyšetřovatel programu, uvedla: „Poprvé máme lék navržený speciálně pro naše pacienty s esenciálním tremorem. Ulixacaltamid představuje skutečnou příležitost pomoci lidem získat zpět svou nezávislost a zlepšit jejich každodenní fungování.“
Chcete využít této příležitosti?
Společnost oznámila, že ulixacaltamid byl obecně dobře snášen a prokázal bezpečnostní profil srovnatelný s předchozími studiemi, bez vážných nežádoucích účinků způsobených lékem. Mezi častější vedlejší účinky patřily zácpa, závratě, euforická nálada, mozková mlha, bolesti hlavy, parestézie a nespavost.
Firma podala žádost o předběžné setkání týkající se NDA k FDA a plánuje předložit žádost o novou registraci léku do začátku roku 2026, bude-li dosaženo dohody s agenturou. Pacienti zapojení do programu Essential3 žijí s esenciálním tremorem průměrně již 30 let.
Akcie společnosti Praxis Precision Medicines vzrostly o 100% po oznámení pozitivních výsledků ze dvou klíčových studií fáze 3 pro léčbu esenciálního tremoru s použitím ulixacaltamidu HCl.
V rámci první studie, která byla uspořádána jako paralelní skupinová studie, bylo zjištěno, že pacienti, kteří byli léčeni ulixacaltamidem, dosáhli průměrného zlepšení o 4,3 bodu na stupnici Modified Activities of Daily Living 11 během 8 týdnů, čímž splnili předem stanovený hlavní cíl studie. Všechny klíčové sekundární cíle této studie byly také statisticky významné.
Druhá studie, která byla založena na randomizovaném vyřazení, potvrdila účinnost léčby, kdy 55% pacientů hodnotilo udržení účinku terapie ve srovnání s 33% na placebu. Zlepšení průběhu onemocnění během fáze randomizovaného vyřazení bylo u pacientů léčených ulixacaltamidem signifikantně lepší než u těch, kteří dostávali placebo.
Dr. Salima Brillman, hlavní vyšetřovatel programu, uvedla: „Poprvé máme lék navržený speciálně pro naše pacienty s esenciálním tremorem. Ulixacaltamid představuje skutečnou příležitost pomoci lidem získat zpět svou nezávislost a zlepšit jejich každodenní fungování.“Chcete využít této příležitosti?
Společnost oznámila, že ulixacaltamid byl obecně dobře snášen a prokázal bezpečnostní profil srovnatelný s předchozími studiemi, bez vážných nežádoucích účinků způsobených lékem. Mezi častější vedlejší účinky patřily zácpa, závratě, euforická nálada, mozková mlha, bolesti hlavy, parestézie a nespavost.
Firma podala žádost o předběžné setkání týkající se NDA k FDA a plánuje předložit žádost o novou registraci léku do začátku roku 2026, bude-li dosaženo dohody s agenturou. Pacienti zapojení do programu Essential3 žijí s esenciálním tremorem průměrně již 30 let.
