Beam Therapeutics Inc , biotechnologická společnost sídlící v Cambridge, Massachusetts, oznámila vzestup akcií o 1,7 % během předobchodního obchodování v pondělí po prezentaci nových údajů z klinické studie BEACON.
Výsledky týkající se terapie ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázaly průměrnou indukci hemoglobinu F přes 60 % a redukovaly hemoglobin S do úrovně, která trvala až 20 měsíců u 31 dospělých a adolescentních pacientů se srpkovitou anémií.
Pacienti potřebovali v průměru pouze jednu cyklu sběru buněk a zažili rychlou engraftaci neutrofilů a krevních destiček. Důležitým faktem je, že žádný pacient nehlásil závažné vaso-okluzivní krize po engraftaci, což naznačuje vysoký bezpečnostní profil studie.
John Evans, generální ředitel Beam Therapeutics, zdůraznil, že „risto-cel stále ukazuje, jak základní editing může splnit svůj potenciál jako genetická medicína nové generace,“ a to by mohlo výrazně zlepšit léčebné procesy pro pacienty se srpkovitou anémií.
Chcete využít této příležitosti?
Taktika užívání tiered fixed-dose plerixafor pro mobilizaci pacientů vedla k vyšším výnosům CD34+ buněk a rychlejšímu sběru, což dále podtrhuje efektivitu této studie. Společnost je na dobré cestě k dopsání zbývajících pacientů zapojených do studie a plánuje postupovat k regulačnímu podání.
Beam Therapeutics Inc , biotechnologická společnost sídlící v Cambridge, Massachusetts, oznámila vzestup akcií o 1,7 % během předobchodního obchodování v pondělí po prezentaci nových údajů z klinické studie BEACON.
Výsledky týkající se terapie ristoglogene autogetemcel vykázaly průměrnou indukci hemoglobinu F přes 60 % a redukovaly hemoglobin S do úrovně, která trvala až 20 měsíců u 31 dospělých a adolescentních pacientů se srpkovitou anémií.
Pacienti potřebovali v průměru pouze jednu cyklu sběru buněk a zažili rychlou engraftaci neutrofilů a krevních destiček. Důležitým faktem je, že žádný pacient nehlásil závažné vaso-okluzivní krize po engraftaci, což naznačuje vysoký bezpečnostní profil studie.
John Evans, generální ředitel Beam Therapeutics, zdůraznil, že „risto-cel stále ukazuje, jak základní editing může splnit svůj potenciál jako genetická medicína nové generace,“ a to by mohlo výrazně zlepšit léčebné procesy pro pacienty se srpkovitou anémií.Chcete využít této příležitosti?
Taktika užívání tiered fixed-dose plerixafor pro mobilizaci pacientů vedla k vyšším výnosům CD34+ buněk a rychlejšímu sběru, což dále podtrhuje efektivitu této studie. Společnost je na dobré cestě k dopsání zbývajících pacientů zapojených do studie a plánuje postupovat k regulačnímu podání.