- Previous Close
- $28.35
- Open
- $28.42
- Tržní kapitalizace
- 2.80B
- 52 Weeks High
- $38.26
- Dividendový výnos
- 0.00%
- Shares
- 103,287,665
- EPS
- 0.64
- Objem
- 2,054,485
- Měna
- USD
-
8 Pro18:36Akcie Beam Therapeutics rostou po povzbudivých datech o terapii srpkovité anémie.
Beam Therapeutics Inc , biotechnologická společnost sídlící v Cambridge, Massachusetts, oznámila vzestup akcií o 1,7 % během předobchodního obchodování v pondělí po prezentaci nových údajů z klinické studie BEACON.
Výsledky týkající se terapie ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázaly průměrnou indukci hemoglobinu F přes 60 % a redukovaly hemoglobin S do úrovně, která trvala až 20 měsíců u 31 dospělých a adolescentních pacientů se srpkovitou anémií.
Pacienti potřebovali v průměru pouze jednu cyklu sběru buněk a zažili rychlou engraftaci neutrofilů a krevních destiček. Důležitým faktem je, že žádný pacient nehlásil závažné vaso-okluzivní krize po engraftaci, což naznačuje vysoký bezpečnostní profil studie.
John Evans, generální ředitel Beam Therapeutics, zdůraznil, že „risto-cel stále ukazuje, jak základní editing může splnit svůj potenciál jako genetická medicína nové generace,“ a to by mohlo výrazně zlepšit léčebné procesy pro pacienty se srpkovitou anémií.
Taktika užívání tiered fixed-dose plerixafor pro mobilizaci pacientů vedla k vyšším výnosům CD34+ buněk a rychlejšímu sběru, což dále podtrhuje efektivitu této studie. Společnost je na dobré cestě k dopsání zbývajících pacientů zapojených do studie a plánuje postupovat k regulačnímu podání.
-
6 Pro14:53Beam oznamuje slibné výsledky zkoušky genové terapie pro srpkovitou anémii.
Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie (SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.
Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.
Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.
Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.
Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”
Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.