Společnost Beam Therapeutics Inc. zveřejnila nové klinické údaje z 31 pacientů, kteří byli léčeni jejich experimentální genovou terapií srpkovité anémie (SCD). Tyto údaje ukazují na trvalé přínosy, které trvají až 20 měsíců.

Data z klinické zkoušky fáze 1/2 byla prezentována na Ročním zasedání Americké společnosti pro hematologii v Orlandu. Terapeutický produkt ristoglogene autogetemcel (risto-cel) vykázal indukci hemoglobinu F přes 60 % a snížil patologický hemoglobin S pod 40 %.

Pacienti potřebovali medián pouze jednoho cyklu sběru krevních buněk a vykazovali rychlou engraftaci neutrofilů v průměru 17,5 dne a trombocytů za 19 dní. Zajímavé je, že 29 % pacientů po léčbě nepotřebovalo transfúze trombocytů. Po léčbě došlo k návratu k normální hladině hemoglobinu a zlepšení markerů hemolýzy.

Bezpečnostní profil zůstal v souladu s busulfanovou kondicionací a autologní transplantací krvotvorných kmenových buněk. Mezi běžné vedlejší účinky patřily stomatitida, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu. K incidentu úmrtí pacienta došlo čtyři měsíce po léčbě v důsledku respiračního selhání, přičemž vyšetřovatelé dospěli k závěru, že údajně souviselo s podáním busulfanu, a nikoliv s genovou terapií samotnou.

Risto-cel využívá technologii úpravy bází k modifikaci krevních kmenových buněk, což zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a cílí na základní příčinu srpkovité anémie. Podle Dr. Ashishe Gupty z Univerzity v Minnesotě, “nová data stále podtrhují potenciál risto-cel změnit život pacientů se srpkovitou anémií.”

Srpovitá anémie postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech a 8 milionů lidí po celém světě, což vede k blokaci cév, bolestem, poškození orgánů a zkrácení délky života.