Společnost Mirum oznámila vynikající finanční výsledky za druhé čtvrtletí roku 2025, podpořené silnou poptávkou po léku Livmarli a rychlým pokrokem v klinickém vývoji. Celkové tržby dosáhly hodnoty 128 milionů USD, což představuje meziroční nárůst o 64 %. Tento růst odráží úspěšnou komercializaci stávajícího portfolia a větší dosah na pacienty, než management původně předpokládal.

Vzhledem k těmto pozitivním trendům vedení společnosti přistoupilo ke zvýšení celoročního výhledu tržeb pro rok 2025 do pásma 490 až 510 milionů USD. Tato aktualizace naznačuje celoroční růst tržeb o téměř 50 % a dále upevňuje pozici firmy jakožto lídra v oblasti léčby vzácných onemocnění s pozitivním peněžním tokem.

Z hlediska klinického vývoje se Mirum připravuje na klíčový rok 2026 se třemi zásadními milníky v pozdní fázi. Studie VISTAS fáze IIb pro léčbu primární sklerózující cholangoitidy (PSC) s využitím látky volixibat dokončí nábor pacientů v aktuálním čtvrtletí, přičemž zveřejnění hlavních dat se očekává ve druhém čtvrtletí příštího roku. Společnost také zaznamenává výborné tempo u studií VANTAGE PBC a EXPAND. Navíc na základě zpětné vazby od úřadu FDA brzy zahájí studii fáze II pro MRM-3379, která je zaměřena na syndrom fragilního chromozomu X.

Mirum Pharmaceuticals oznámila, že uzavřela dohodu o akvizici společnosti Bluejay Therapeutics v celkové hodnotě až 820 milionů dolarů. Tato akvizice zahrnuje platbu 250 milionů dolarů v hotovosti a 370 milionů dolarů ve formě akcií hned na začátku, plus možné další 200 milionů dolarů na základě prodejních milníků.

Akvizice je součástí strategie společnosti Mirum, která se zaměřuje na vývoj léčiv pro pacienty s vzácnými onemocněními. Generální ředitel Chris Peetz uvedl, že tento krok dokonale zapadá do cíle společnosti.

Akvizice přinese společnosti Mirum světová práva na brelovitug, monoclonální protilátku vyvíjenou pro léčbu chronické hepatitidy D. Toto onemocnění se dotýká přibližně 230 000 lidí v USA a Evropě a aktuálně neexistují schválené terapie. Hepatitida D, která se vyskytuje pouze u osob již infikovaných hepatitidou B, je považována za nejzávažnější formu virového onemocnění, která může vést k rychlému poškození jater a rakovinným komplikacím.

Nejméně polovina pacientů s hepatitidou D umírá na komplikace související s játry během deseti let od diagnózy. Ve středně pokročilé studii brelovitug dosáhl snížení viru hepatitidy D u všech pacientů léčebných po dobu 48 týdnů, přičemž až 82 % pacientů vykazovalo normalizované hladiny jaterních enzymů.

Společnost Mirum taktéž zabezpečila 200 milionů dolarů prostřednictvím soukromého umístění u investorů v oblasti zdravotnictví, které budou použity na financování vývoje a komercializace tohoto léčiva. Léčivo se nachází ve fázi pokročilého klinického zkoušení, jehož výsledky se očekávají ve druhé polovině roku 2026. Pokud se ukáže jako úspěšné, Mirum plánuje požádat o schválení v USA a možnou komerční dostupnost v roce 2027.