Pfizer (PFE) oznámilo ve středu, že klíčová fáze 3 studie pro marstacimab, kandidáta určeného pro určité pacienty s hemofilií jako profylaktický režim, dosáhla svých primárních cílů. Globální studie zahrnovala asi 145 dospívajících a dospělých účastníků a měla za cíl vyhodnotit roční krvácivost po dobu 12 měsíců u pacientů léčených marstacimabem. BASIS zahrnoval ty s těžkou hemofilií A nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B.
Podle společnosti BASIS ukázal, že marstacimab jako profylaktická léčba vedla k statisticky významnému a klinicky relevantnímu snížení roční krvácivosti u těžké hemofilie A a hemofilie B bez inhibitorů. Pfizer (PFE) uvedl, že experimentální terapie byla tolerována, což naznačuje bezpečnostní profil v souladu s daty fáze 1/2.
Subkutánně podávaný marstacimab má odlišný mechanismus účinku než náhrady FVIII a FIX, současný standardní postup pro hemofilii.
„Tyto výsledky podporují potenciál marstacimabu stát se prvním jednou týdně nefaktorovou léčbou pro lidi s hemofilií B a léčebnou možností, která pomáhá řešit rozmanité potřeby pacientů s hemofilií A nebo B bez inhibitorů,“ uvedl Chris Boshoff, ředitel vývoje Onkologie a Vzácných onemocnění společnosti.
Celá sada dat z BASIS je nyní pod kontrolou a společnost plánuje data představit na nadcházející vědecké konferenci.
Pfizer oznámilo ve středu, že klíčová fáze 3 studie pro marstacimab, kandidáta určeného pro určité pacienty s hemofilií jako profylaktický režim, dosáhla svých primárních cílů. Globální studie zahrnovala asi 145 dospívajících a dospělých účastníků a měla za cíl vyhodnotit roční krvácivost po dobu 12 měsíců u pacientů léčených marstacimabem. BASIS zahrnoval ty s těžkou hemofilií A nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B.
Podle společnosti BASIS ukázal, že marstacimab jako profylaktická léčba vedla k statisticky významnému a klinicky relevantnímu snížení roční krvácivosti u těžké hemofilie A a hemofilie B bez inhibitorů. Pfizer uvedl, že experimentální terapie byla tolerována, což naznačuje bezpečnostní profil v souladu s daty fáze 1/2.
Subkutánně podávaný marstacimab má odlišný mechanismus účinku než náhrady FVIII a FIX, současný standardní postup pro hemofilii.
„Tyto výsledky podporují potenciál marstacimabu stát se prvním jednou týdně nefaktorovou léčbou pro lidi s hemofilií B a léčebnou možností, která pomáhá řešit rozmanité potřeby pacientů s hemofilií A nebo B bez inhibitorů,“ uvedl Chris Boshoff, ředitel vývoje Onkologie a Vzácných onemocnění společnosti.
Celá sada dat z BASIS je nyní pod kontrolou a společnost plánuje data představit na nadcházející vědecké konferenci.
