Tato špičková růstová akcie se zaměřuje na trh v hodnotě několika miliard dolarů

Biotechnologická společnost se však nyní snaží proniknout do nových terapeutických oblastí. Společnost čeká na schválení přípravku exa-cel – terapie pro onemocnění krve srpkovitými buňkami – který vyvinula v kombinaci se společností CRISPR Therapeutics.Nedávno tito dva dlouholetí partneři oznámili novou dohodu zaměřenou na další onemocnění, diabetes 1. typu . Podívejme se, co by si investoři měli z této novinky odnést.Společnost Vertex Pharmaceuticals oznámila 27. března dohodu o spolupráci se společností CRISPR Therapeutics, která chce využít její technologii editace genů CRISPR/Cas9, jež umožňuje výzkumníkům modifikovat DNA organismu, k vývoji potenciálně léčebné terapie T1D. Společnost Vertex poskytne zálohovou platbu ve výši 100 milionů dolarů a další možné platby za milníky ve výzkumu a vývoji až do výše 230 milionů dolarů.Proč se biotechnologický gigant rozhodl uzavřít tuto dohodu? Vertex si na vlastní oči uvědomil potenciál schopností společnosti CRISPR Therapeutics v oblasti editace genů díky léku exa-cel, který tento specialista na úpravu genů původně vytvořil, než Vertex díky své mnohem silnější finanční pozici pomohl urychlit jeho vývoj. Biotechnologický gigant také viděl technologii CRISPR v akci v úzké oblasti T1D.V září 2022 získal výrobce léků za 320 milionů dolarů v hotovosti společnost ViaCyte, která se snaží vyvinout funkční lék na T1D. VCTX211 společnosti ViaCyte je potenciální terapie T1D, která byla původně vyvinuta ve spolupráci se společností CRISPR Therapeutics; v současné době je ve fázi 1/2 klinického hodnocení. Společnost Vertex Pharmaceuticals má dva další zkoumané léky zaměřené na T1D, nazvané VX-880 a VX-264.Chcete využít této příležitosti?T1D způsobuje neschopnost vytvářet inzulín. Obvykle se diagnostikuje u dětí. Celkově postihuje mnohem méně lidí než její blízký příbuzný typ 2. Podle amerického Centra pro kontrolu a prevenci nemocí je 90-95 % pacientů s diabetem 2. typu. Přesto, vzhledem k tomu, že na celém světě je 422 milionů lidí s tímto chronickým onemocněním, zbývá ještě 42 milionů lidí s T1D – což není zanedbatelné číslo.Společnost Vertex Pharmaceuticals vydělala na klíčových trzích jmění na CF, nemoci, která postihuje pouhých 88 000 lidí. Pacienti s T1D navíc utrácejí spoustu peněz za léky a různé další pomůcky, jako jsou glukometry, které jim pomáhají zvládat T1D. Podle některých odhadů měl tento trh v loňském roce hodnotu zhruba 7,59 miliardy dolarů a do roku 2030 zaznamená složenou roční míru růstu 7,6 %, což bude částečně způsobeno zvýšeným výskytem tohoto onemocnění.Současné standardy léčby jsou však omezené. Proto přichází společnost Vertex Pharmaceuticals. Tato biotechnologická společnost hledá léčebné postupy. VX-880 této společnosti již přinesl povzbudivé výsledky v klinické praxi. V loňském roce Vertex představil údaje od dvou pacientů, kteří jím byli léčeni. První z nich dosáhl nezávislosti na inzulínu ve 270. dni, zatímco u druhého došlo ke 30% snížení spotřeby exogenního inzulínu ve 150. dni.Potenciální léky společnosti v této oblasti mají před sebou ještě dlouhou cestu. Podstatná část klinických látek v raných fázích vývoje se nikdy nedostane na trh, i když se na počátku objeví slibné výsledky. Společnost Vertex doufá, že navázáním nové spolupráce se společností CRISPR Therapeutics za účelem vývoje nové terapie editace genů u T1D znásobí své šance na uvedení alespoň jednoho ze svých kandidátů na trh.Bude společnost Vertex Pharmaceuticals úspěšná ve své snaze vyléčit T1D? Na to je příliš brzy, takže není dobré investovat do akcií společnosti jen kvůli nedávné spolupráci s CRISPR Therapeutics nebo jejím kandidátům na léčbu T1D v rané fázi.Společnost však opět prokazuje své odhodlání vyvíjet léky na nemoci, které jsou buď vzácné, nebo obtížně léčitelné, nebo na které existuje jen málo bezpečných a účinných léčebných postupů. Takto dosáhla obrovského úspěchu v oblasti CF. Nyní je na pokraji získání povolení pro přípravek exa-cel, který by mohl být také velmi lukrativní. Společnost provádí klinické zkoušky i u dalších klíčových kandidátů. V příštích pěti letech očekává uvedení pěti nových léků na trh.Inovační schopnosti společnosti Vertex Pharmaceuticals jsou jedním z hlavních důvodů, proč patří mezi nejatraktivnější biotechnologické akcie na trhu. To je důvod, proč by investoři měli o těchto akciích nyní uvažovat.