Akcie společnosti Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ve středu vyskočily o 17 % poté, co firma oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status „Rare Pediatric Disease Designation“ pro její přípravek PBGENE-DMD určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Toto označení zdůrazňuje významnou nenaplněnou potřebu nových terapeutických možností pro chlapce trpící tímto vzácným genetickým onemocněním, které v USA postihuje přibližně 15 000 osob. DMD se primárně vyskytuje u jedinců mladších 18 let a je charakterizována postupující svalovou slabostí.
Program PBGENE-DMD využívá vlastní genovou editační technologii ARCUS k vyjmutí exonů 45–55 z genu dystrofinu. Podle společnosti má tento přístup potenciál pomoci až 60 % pacientů s DMD tím, že trvale upraví jejich DNA a umožní tvorbu téměř plnohodnotného přirozeného dystrofinového proteinu.
„Náš přístup je navržen tak, aby trvale upravil DNA pacienta a vedl k přirozené produkci téměř plnohodnotného dystrofinu, který je u lidí funkční,“ uvedla Cindy Atwell, vedoucí vývoje a obchodu ve společnosti Precision BioSciences.
Díky tomuto označení může Precision obdržet tzv. Priority Review Voucher po schválení přípravku PBGENE-DMD FDA. Tento voucher lze využít pro zrychlené schválení jiného produktu nebo jej prodat jinému subjektu, což představuje potenciální nedilutivní zdroj kapitálu.
Společnost, která se nachází ve fázi klinického vývoje, právě dokončuje závěrečné toxikologické studie nezbytné pro podání žádosti o zahájení klinických zkoušek (IND) a očekává první klinická data v roce 2026.
Akcie společnosti Precision BioSciences, Inc. ve středu vyskočily o 17 % poté, co firma oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil status „Rare Pediatric Disease Designation“ pro její přípravek PBGENE-DMD určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie .
Toto označení zdůrazňuje významnou nenaplněnou potřebu nových terapeutických možností pro chlapce trpící tímto vzácným genetickým onemocněním, které v USA postihuje přibližně 15 000 osob. DMD se primárně vyskytuje u jedinců mladších 18 let a je charakterizována postupující svalovou slabostí.
Program PBGENE-DMD využívá vlastní genovou editační technologii ARCUS k vyjmutí exonů 45–55 z genu dystrofinu. Podle společnosti má tento přístup potenciál pomoci až 60 % pacientů s DMD tím, že trvale upraví jejich DNA a umožní tvorbu téměř plnohodnotného přirozeného dystrofinového proteinu.
„Náš přístup je navržen tak, aby trvale upravil DNA pacienta a vedl k přirozené produkci téměř plnohodnotného dystrofinu, který je u lidí funkční,“ uvedla Cindy Atwell, vedoucí vývoje a obchodu ve společnosti Precision BioSciences.
Díky tomuto označení může Precision obdržet tzv. Priority Review Voucher po schválení přípravku PBGENE-DMD FDA. Tento voucher lze využít pro zrychlené schválení jiného produktu nebo jej prodat jinému subjektu, což představuje potenciální nedilutivní zdroj kapitálu.
Společnost, která se nachází ve fázi klinického vývoje, právě dokončuje závěrečné toxikologické studie nezbytné pro podání žádosti o zahájení klinických zkoušek a očekává první klinická data v roce 2026.
Důležité informace
Upozornění pro uživatele
Veškeré informace a materiály zveřejněné na internetových stránkách
Burzovního Světa vycházejí z veřejně dostupných a důvěryhodných
zdrojů. Při jejich zpracování je postupováno s odbornou péčí a cílem
poskytovat čtenářům objektivní, aktuální a srozumitelné informace.
Obsah internetových stránek slouží výhradně k informačním a
vzdělávacím účelům. Nepředstavuje individuální investiční doporučení,
investiční poradenství ani nabídku či výzvu ke koupi nebo prodeji
konkrétních finančních nástrojů. Veškeré názory, odhady, prognózy
nebo očekávání uvedené v článcích vyjadřují informace dostupné v době
jejich zveřejnění a mohou se v čase měnit.
Investování na kapitálových trzích je spojeno s rizikem. Hodnota
investic může růst i klesat a návratnost investované částky není
zaručena. Minulé výnosy nejsou zárukou výnosů budoucích. Před
přijetím jakéhokoli investičního rozhodnutí doporučujeme posoudit
vlastní finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku,
případně využít služeb licencovaného poskytovatele investičních
služeb.
Burzovní Svět nenese odpovědnost za investiční rozhodnutí učiněná na
základě informací zveřejněných na těchto internetových stránkách.
Diskusní příspěvky a komentáře zveřejněné uživateli vyjadřují názory
jejich autorů a nemusí odpovídat stanovisku provozovatele portálu.
Odesláním kontaktního formuláře nebo udělením příslušného souhlasu
bere uživatel na vědomí, že může být kontaktován obchodním partnerem
Burzovního Světa za účelem poskytnutí informací o investičních
službách nebo finančních nástrojích. Podrobnosti o zpracování
osobních údajů, využívání souborů cookies a obchodních partnerech jsou
uvedeny v příslušných dokumentech dostupných na těchto internetových
stránkách.
U jednotlivých článků mohou být uvedeny informace o použitých
zdrojích, datu původní analýzy nebo datu, ke kterému se vztahují
uvedené tržní údaje.
Akcie společnosti Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ve středu vyskočily o 17 % poté, co firma oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status „Rare Pediatric Disease Designation“ pro její přípravek PBGENE-DMD určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Toto označení zdůrazňuje významnou nenaplněnou potřebu nových terapeutických možností pro chlapce trpící tímto vzácným genetickým onemocněním, které v USA postihuje přibližně 15 000 osob. DMD se primárně vyskytuje u jedinců mladších 18 let a je charakterizována postupující svalovou slabostí.
Program PBGENE-DMD využívá vlastní genovou editační technologii ARCUS k vyjmutí exonů 45–55 z genu dystrofinu. Podle společnosti má tento přístup potenciál pomoci až 60 % pacientů s DMD tím, že trvale upraví jejich DNA a umožní tvorbu téměř plnohodnotného přirozeného dystrofinového proteinu.
„Náš přístup je navržen tak, aby trvale upravil DNA pacienta a vedl k přirozené produkci téměř plnohodnotného dystrofinu, který je u lidí funkční,“ uvedla Cindy Atwell, vedoucí vývoje a obchodu ve společnosti Precision BioSciences.
Díky tomuto označení může Precision obdržet tzv. Priority Review Voucher po schválení přípravku PBGENE-DMD FDA. Tento voucher lze využít pro zrychlené schválení jiného produktu nebo jej prodat jinému subjektu, což představuje potenciální nedilutivní zdroj kapitálu.
Společnost, která se nachází ve fázi klinického vývoje, právě dokončuje závěrečné toxikologické studie nezbytné pro podání žádosti o zahájení klinických zkoušek (IND) a očekává první klinická data v roce 2026.
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic. Zadejte své telefonní číslo a získejte originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
