-
4 Pro02:14EMPAVELI od Apellis dosahuje 68% snížení proteinurie u vzácných onemocnění ledvin.
Apellis Pharmaceuticals, Inc. , biopharmaceutická společnost s tržní kapitalizací 2,69 miliardy USD, oznámila pozitivní výsledky ze své fáze 3 v klinické studii VALIANT, zaměřené na léčbu C3 glomerulopatie (C3G) a primární imunitní komplex membranoproliferativní glomerulonefritidy (IC-MPGN). Studie prokázala 68% snížení proteinurie ve srovnání s placebem, což je klíčový ukazatel pro tyto vzácné ledvinné nemoci.
Výsledky byly konzistentní u adolescentních i dospělých pacientů, včetně těch, kteří měli C3G po transplantaci ledviny. EMPAVELI se stal první léčbou schválenou FDA pro pacienty s C3G a primární IC-MPGN ve věku 12 let a starších dne 28. července 2025.
Studie VALIANT zahrnovala 124 pacientů ve věku 12 a více let, což ji činí největším testem v této populaci. Onemocnění, které postihuje přibližně 5 000 lidí ve Spojených státech a až 8 000 v Evropě, může vést k selhání ledvin, když až 50 % pacientů čelí tomuto riziku v období 5-10 let po diagnóze.
Nejběžnějšími nežádoucími účinky byly reakce v místě infuze, horečka a nachlazení. Profil bezpečnosti léku byl v souladu s předchozími nálezy. V rámci těchto událostí je očekáváno, že Evropská léková agentura vydá své stanovisko do konce roku.
Na finanční frontě Apellis v třetím čtvrtletí 2025 překonal očekávání analytiků s čistým ziskem na akcii 1,67 USD při tržbách 458,6 milionu USD, což předčilo prognózy.