Akcie společnosti Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) dnes vzrostly o 23 %, poté co byla agenturou FDA zrušena klinická blokace pro klíčový fázi 2 zkoušky RP-A501, určené k léčbě Danonovy choroby. Blokace byla odstraněna během méně než tří měsíců, což potvrzuje, že společnost splnila všechny požadavky stanovené FDA. Studie může pokračovat s nově stanovenou dávkou 3.8 x 10¹³ GC/kg RP-A501, která bude aplikována na tři pacienty, přičemž každé podání bude mít čtyřtýdenní interval.
V rámci této studie došlo k úpravě imunomodulačního režimu, který zrušil použití inhibitoru C3 complement, přičemž se zachovává podávání sirolimu, rituximabu a steroidů. Dosud bylo v rámci fáze 2 léčby celkem šesti pacientů a celkový cíl studie zahrnuje dvanáct pacientů. Hlavním cílem je vyhodnotit účinnost léčby skrze biomarkery, jako je LAMP2 protein, a snížení hmotnosti levé komory srdce. Změny v troponinu budou sledovány jako klíčové sekundární ukazatele. Tato pozitivní zpráva může mít dalekosáhlé důsledky pro investory i pacienty, kteří očekávají pokrok v léčbě této vzácné nemoci.
Akcie společnosti Rocket Pharmaceuticals, Inc. dnes vzrostly o 23 %, poté co byla agenturou FDA zrušena klinická blokace pro klíčový fázi 2 zkoušky RP-A501, určené k léčbě Danonovy choroby. Blokace byla odstraněna během méně než tří měsíců, což potvrzuje, že společnost splnila všechny požadavky stanovené FDA. Studie může pokračovat s nově stanovenou dávkou 3.8 x 10¹³ GC/kg RP-A501, která bude aplikována na tři pacienty, přičemž každé podání bude mít čtyřtýdenní interval.
V rámci této studie došlo k úpravě imunomodulačního režimu, který zrušil použití inhibitoru C3 complement, přičemž se zachovává podávání sirolimu, rituximabu a steroidů. Dosud bylo v rámci fáze 2 léčby celkem šesti pacientů a celkový cíl studie zahrnuje dvanáct pacientů. Hlavním cílem je vyhodnotit účinnost léčby skrze biomarkery, jako je LAMP2 protein, a snížení hmotnosti levé komory srdce. Změny v troponinu budou sledovány jako klíčové sekundární ukazatele. Tato pozitivní zpráva může mít dalekosáhlé důsledky pro investory i pacienty, kteří očekávají pokrok v léčbě této vzácné nemoci.
