Akcie společnosti Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) se dnes propadly o 22,5% poté, co firma oznámila, že během probíhající studie zaměřené na lék nomlabofusp pro Friedreichovu ataxii došlo k sedmi případům anafylaxe. Všechny případy nastaly během prvních šesti týdnů léčby, přičemž většina se vyskytla v den podání první dávky.
V reakci na tyto bezpečnostní incidenty Larimar modifikovala svůj dávkovací protokol. Nový režim nyní zahrnuje testovací dávku 5 mg, po které následuje 25 mg dávka pod přísným dohledem. Tento krok byl uskutečněn po konzultaci s odborníky a informování FDA.
Navzdory obavám z bezpečnosti bylo upozorněno na pozitivní výsledky u pacientů. Ti, kteří užívali nomlabofusp po dobu šesti měsíců, dosáhli úrovní frataxinu (FXN) srovnatelných s asymptomatickými nositeli. Dále byly hlášeny směrové zlepšení ve čtyřech klíčových klinických výsledcích v porovnání s přirozenou historií populace.
Jennifer Farmer, generální ředitelka Friedreich’s Ataxia Research Alliance, poznamenala: „FA je neúprosně progresivní onemocnění, které mění život a může jej zkrátit. Léčebné přístupy, jako je nomlabofusp, které cílí na kořenový problém FA suplementací FXN, vzbuzují velký zájem v komunitě FA.“
Chcete využít této příležitosti?
Larimar pokračuje v rozvoji svého programu, plánuje zavést nový dávkovací režim v Q4 2025 a usiluje o přihlášku k urychlenému schválení biologického licence v Q2 2026.
Akcie společnosti Larimar Therapeutics Inc se dnes propadly o 22,5% poté, co firma oznámila, že během probíhající studie zaměřené na lék nomlabofusp pro Friedreichovu ataxii došlo k sedmi případům anafylaxe. Všechny případy nastaly během prvních šesti týdnů léčby, přičemž většina se vyskytla v den podání první dávky.
V reakci na tyto bezpečnostní incidenty Larimar modifikovala svůj dávkovací protokol. Nový režim nyní zahrnuje testovací dávku 5 mg, po které následuje 25 mg dávka pod přísným dohledem. Tento krok byl uskutečněn po konzultaci s odborníky a informování FDA.
Navzdory obavám z bezpečnosti bylo upozorněno na pozitivní výsledky u pacientů. Ti, kteří užívali nomlabofusp po dobu šesti měsíců, dosáhli úrovní frataxinu srovnatelných s asymptomatickými nositeli. Dále byly hlášeny směrové zlepšení ve čtyřech klíčových klinických výsledcích v porovnání s přirozenou historií populace.
Jennifer Farmer, generální ředitelka Friedreich’s Ataxia Research Alliance, poznamenala: „FA je neúprosně progresivní onemocnění, které mění život a může jej zkrátit. Léčebné přístupy, jako je nomlabofusp, které cílí na kořenový problém FA suplementací FXN, vzbuzují velký zájem v komunitě FA.“
Chcete využít této příležitosti?
Larimar pokračuje v rozvoji svého programu, plánuje zavést nový dávkovací režim v Q4 2025 a usiluje o přihlášku k urychlenému schválení biologického licence v Q2 2026.
