Biofarmaceutická společnost Praxis Precision Medicines Inc se ve čtvrtek dostala do centra pozornosti investorů poté, co oznámila přelomové výsledky ze dvou klinických studií fáze 3 svého experimentálního léku ulixacaltamide, určeného k léčbě esenciálního tremoru. Tento druh třesu patří mezi nejčastější pohybové poruchy nervového systému, které způsobují rytmické, nedobrovolné chvění končetin, hlavy nebo hlasu a mohou výrazně snižovat kvalitu života pacientů. Praxis Precision zveřejnila, že obě studie fáze 3 přinesly pozitivní výsledky, což okamžitě vyvolalo obrovskou reakci na akciovém trhu. Akcie společnosti prudce vzrostly o 184 %, což představuje největší jednodenní nárůst v historii společnosti podle údajů Dow Jones Market Data. Během dne akcie dosáhly až 205,89 USD, nejvyšší úrovně od března 2022, a den nakonec uzavřely na 162,71 USD. Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) Lék ulixacaltamide by mohl znamenat zásadní průlom v léčbě tohoto onemocnění, protože doposud dostupné léky, jako je propranolol nebo primidon, přinášejí omezený účinek a často způsobují nepříjemné vedlejší účinky. Propranolol, používaný od roku 1967, je sice běžně předepisovaným beta-blokátorem, ale ne všichni pacienti na něj reagují dostatečně a část z nich ho vůbec nesnese. Nový přístup společnosti Praxis by tak mohl nabídnout zcela novou terapeutickou možnost pro více než 2 miliony lidí, kteří podle odhadů analytika Oppenheimer Jay Olsona „hledají alternativní terapii k propranololu“. První ze studií fáze 3 zahrnovala 473 pacientů, kteří byli po dobu 12 týdnů léčeni buď ulixacaltamidem, nebo placebem. Podle zveřejněných výsledků pacienti užívající ulixacaltamid vykazovali výrazné zlepšení schopnosti vykonávat každodenní činnosti, například psaní, jídlo nebo nalévání nápojů, což jsou úkony, které bývají u esenciálního tremoru nejvíce postiženy. Druhá studie se zaměřila na 238 pacientů a trvala osm týdnů. Během tzv. randomizované fáze vysazení se ukázalo, že účinky léku přetrvávají i po jeho postupném vysazení a že pacienti, kteří v léčbě pokračovali, si zachovali lepší motorickou kontrolu než ti, kteří přešli na placebo. Tyto výsledky posilují důvěru, že ulixacaltamid má dlouhodobý stabilní účinek bez závažných vedlejších komplikací. Generální ředitel společnosti Marcio Souza ve čtvrtečním konferenčním hovoru pro investory uvedl, že Praxis Precision již požádala o schůzku s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), aby mohla zahájit proces registrace nového léčiva (pre-NDA). „Těšíme se na odpověď od regulátora, abychom mohli v tomto programu pokračovat a přiblížit ulixacaltamid pacientům, kteří ho zoufale potřebují,“ uvedl Souza. Podle analytika Jaye Olsona z Oppenheimer & Co. představuje úspěch Praxisu mimořádný zlom v oblasti léků na pohybové poruchy, která v posledních letech čelila sérii neúspěchů. V roce 2023 totiž společnosti Jazz Pharmaceuticals PLC a Sage Therapeutics Inc. selhaly ve druhé fázi klinických testů svých kandidátů na podobné diagnózy. Olson označil Praxis za firmu, která má nyní „jedinečné postavení“ v celém segmentu neurologických léčiv. Trh s léčbou esenciálního tremoru byl dosud považován za poměrně stagnující, ale výsledky Praxisu jej mohou zásadně proměnit. Odborníci upozorňují, že kromě přímého dopadu na pacienty by mohly úspěšné testy ulixacaltamidu posílit důvěru investorů v menší biotechnologické společnosti, které se soustředí na specifické neurologické poruchy. Společnost Praxis Precision tak nejen získala uznání vědecké komunity, ale také pozornost Wall Street. Pokud FDA udělí léku souhlas, mohl by ulixacaltamid vstoupit na trh už během několika let – a stát se první novou schválenou terapií esenciálního tremoru po více než půl století. Úspěch společnosti tak znovu potvrzuje, že i relativně menší biotechnologické firmy mohou změnit pravidla hry v oblastech, kde velké farmaceutické korporace dlouhodobě selhávaly.