Akcie společnosti Disc Medicine Inc (NASDAQ: IRON) zaznamenaly skok o 19.7% v poobchodních hodinách ve čtvrtek po oznámení, že získala Voucher národní priority komisaře (CNPV) od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro svůj lék bitopertin.
Tento voucher byl přidělen pro aplikaci bitopertinu při léčbě erythropoetické protoporfyrie (EPP), včetně X-vázané protoporfyrie (XLP). Disc Medicine podala žádost o nový lék v září 2025, a to v rámci zrychlené schvalovací cesty FDA pro pacienty starší 12 let s EPP.
Lék již dříve získal označení Orphan Drug a označení pro vzácná pediatrická onemocnění od FDA. Program Voucher národní priority komisaře, zavedený v červnu 2025, cílí na urychlení vývoje a revize léků, které řeší národní zdravotní priority USA.
Jedním z hlavních přínosů tohoto programu jsou zkrácené časy revizí žádostí, které nyní trvají pouze 1-2 měsíce, spolu s vylepšenou komunikací a rolujícími revizními procesy.
Chcete využít této příležitosti?
EPP je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje vážné reakce při vystavení slunečnímu záření, včetně nesnesitelné bolesti, otoků a pálivých pocitů. Tento stav může také vést k vážným jaterním komplikacím u 20-30% pacientů.
„Jsme poctěni, že jsme obdrželi tento voucher, který zdůrazňuje potenciální dopad bitopertinu a posiluje obrovskou potřebu pacientů s EPP po nové terapii, která by mohla řešit základní příčinu jejich onemocnění,“ uvedl John Quisel, generální ředitel a prezident společnosti Disc Medicine.
Akcie společnosti Disc Medicine Inc zaznamenaly skok o 19.7% v poobchodních hodinách ve čtvrtek po oznámení, že získala Voucher národní priority komisaře od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv pro svůj lék bitopertin.
Tento voucher byl přidělen pro aplikaci bitopertinu při léčbě erythropoetické protoporfyrie , včetně X-vázané protoporfyrie . Disc Medicine podala žádost o nový lék v září 2025, a to v rámci zrychlené schvalovací cesty FDA pro pacienty starší 12 let s EPP.
Lék již dříve získal označení Orphan Drug a označení pro vzácná pediatrická onemocnění od FDA. Program Voucher národní priority komisaře, zavedený v červnu 2025, cílí na urychlení vývoje a revize léků, které řeší národní zdravotní priority USA.
Jedním z hlavních přínosů tohoto programu jsou zkrácené časy revizí žádostí, které nyní trvají pouze 1-2 měsíce, spolu s vylepšenou komunikací a rolujícími revizními procesy.Chcete využít této příležitosti?
EPP je vzácné genetické onemocnění, které způsobuje vážné reakce při vystavení slunečnímu záření, včetně nesnesitelné bolesti, otoků a pálivých pocitů. Tento stav může také vést k vážným jaterním komplikacím u 20-30% pacientů.
„Jsme poctěni, že jsme obdrželi tento voucher, který zdůrazňuje potenciální dopad bitopertinu a posiluje obrovskou potřebu pacientů s EPP po nové terapii, která by mohla řešit základní příčinu jejich onemocnění,“ uvedl John Quisel, generální ředitel a prezident společnosti Disc Medicine.
