Akcie společnosti Taysha Gene Therapies Inc se ve čtvrtek 2. října 2025 zvýšily o 39% v premarketovém obchodování, poté co firma oznámila, že její gene terapii na Rettův syndrom byla udělena označení Breakthrough Therapy od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv
Tato biotechnologická firma, která se nachází ve fázi klinického zkušení, uvedla, že se jí podařilo finalizovat dohodu s FDA ohledně protokolu klíčové klinické zkoušky a plánu statistické analýzy pro terapii TSHA-102. Tato intratekalně podávaná terapie AAV9 má za cíl podpořit nadcházející žádost o biologickou licenci pro léčbu.
Označení Breakthrough Therapy bylo uděleno na základě klinických důkazů z první části REVEAL fáze 1/2, které ukázaly 100% míru odpovědi po léčbě pro primární cíl klíčové zkoušky, jímž je dosažení nebo obnovení alespoň jednoho definovaného vývojového milníku. Rumana Haque-Ahmed, hlavní regulační pracovnice Taysha, poznamenala, že „označení Breakthrough Therapy podtrhuje uznání FDA významné nerealizované lékařské potřeby přibližně 10 000 pacientů trpících Rettovým syndromem v USA a potenciál TSHA-102 změnit paradigma léčby pro tuto devastující chorobu.“
V rámci klinické zkoušky REVEAL bude hodnocena jediná intratekalní aplikace vysoké dávky TSHA-102 u 15 žen ve věku od 6 do necelých 22 let s Rettovým syndromem. Zkouška zahrnuje 6-měsíční mezivýsledkovou analýzu, která by mohla sloužit jako základ pro podání BLA. Očekává se, že registrace pacientů začne ve čtvrtém čtvrtletí roku 2025.
Chcete využít této příležitosti?
Zanechte svůj telefon a email a budete kontaktováni licencovanými odborníky
