Akcie společnosti Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) klesly v předobchodním obchodování o 57 % po oznámení úmrtí pacienta v důsledku závažných nežádoucích účinků souvisejících s klinickými zkouškami. Tato událost vedla k rozsáhlému vyšetřování a jednání s FDA, protože společnost se snaží pochopit příčinu komplikací.
K úmrtí pacienta došlo po komplikacích spojených s kapilárním únikovým syndromem, který se objevil po zavedení nového imunosupresivního činidla do předléčebného režimu programu AAV9-Danon. Toto činidlo mělo zmírnit aktivaci komplementu pozorovanou u některých účastníků. Vzhledem k této závažné události společnost Rocket dobrovolně pozastavila další podávání dávek v rámci studie a FDA od 23. května pozastavila klinické zkoušky, aby bylo možné provést podrobné vyhodnocení.
Společnost Rocket Pharmaceuticals vykázala k 31. březnu hotovost, hotovostní ekvivalenty a investice ve výši 318,2 milionu dolarů. Vzhledem k současné situaci společnost přeorientovává své investice na platformu AAV a zvažuje strategické možnosti pro zbytek svého portfolia s cílem optimalizovat hodnotu.
Očekává se, že tato strategická změna povede ke snížení hotovostních výdajů, přičemž společnost nyní předpokládá, že stávající zdroje budou stačit na financování provozu do roku 2027. Tato prognóza nezahrnuje žádné potenciální příjmy z prodeje poukázek na prioritní posouzení, které mohou být uděleny po schválení terapií z jejího hematologického portfolia.
Akcie společnosti Rocket Pharmaceuticals klesly v předobchodním obchodování o 57 % po oznámení úmrtí pacienta v důsledku závažných nežádoucích účinků souvisejících s klinickými zkouškami. Tato událost vedla k rozsáhlému vyšetřování a jednání s FDA, protože společnost se snaží pochopit příčinu komplikací.
K úmrtí pacienta došlo po komplikacích spojených s kapilárním únikovým syndromem, který se objevil po zavedení nového imunosupresivního činidla do předléčebného režimu programu AAV9-Danon. Toto činidlo mělo zmírnit aktivaci komplementu pozorovanou u některých účastníků. Vzhledem k této závažné události společnost Rocket dobrovolně pozastavila další podávání dávek v rámci studie a FDA od 23. května pozastavila klinické zkoušky, aby bylo možné provést podrobné vyhodnocení.
Společnost Rocket Pharmaceuticals vykázala k 31. březnu hotovost, hotovostní ekvivalenty a investice ve výši 318,2 milionu dolarů. Vzhledem k současné situaci společnost přeorientovává své investice na platformu AAV a zvažuje strategické možnosti pro zbytek svého portfolia s cílem optimalizovat hodnotu.
Očekává se, že tato strategická změna povede ke snížení hotovostních výdajů, přičemž společnost nyní předpokládá, že stávající zdroje budou stačit na financování provozu do roku 2027. Tato prognóza nezahrnuje žádné potenciální příjmy z prodeje poukázek na prioritní posouzení, které mohou být uděleny po schválení terapií z jejího hematologického portfolia.
