Fortress Biotech Inc (NASDAQ:FBIO) dnes zažila dramatický pokles akcií o 33,7%, kdy americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal Complete Response Letter k žádosti o nový lék na Menkesovu chorobu. Tento lék, CUTX-101, je určen pro pediatrické pacienty trpící touto vzácnou genetickou poruchou ovlivňující metabolismus mědi.
FDA odmítla žádost o schválení produktu kvůli nedostatkům v aktualizovaných výrobních normách na výrobním místě, což znamená, že je nutné provést další kroky k nápravě. Nicméně Fortress Biotech zdůraznila, že nebyly nalezeny žádné obavy ohledně účinnosti nebo bezpečnosti léku.
Společnost Sentynl Therapeutics, která převzala zodpovědnost za vývoj CUTX-101 v prosinci 2023, plánuje s FDA diskutovat o možnosti opětovného předložení žádosti, poté co výrobní zařízení reagovalo na obavy vznesené během opětovného inspekčního řízení v září 2025.
Přestože se vývoj léku setkal s překážkami, klinické studie prokázaly významné zlepšení celkového přežití u pacientů s Menkesovou chorobou, kteří dostávali včasnou léčbu. V rámci dohody se společností Sentynl by Cyprium Therapeutics, většinově vlastněná dceřiná společnost Fortress, mohla nárokovat voucher pro prioritní posouzení Rare Pediatric Disease, pokud bude lék schválen.
Chcete využít této příležitosti?
Menkesova choroba je vážné onemocnění, které obvykle vede k závažným neurologickým příznakům a předčasné úmrtnosti dětí. Tato situace upozorňuje na význam porozumění pro výrobní standardy v oblasti farmaceutického vývoje a na nevyhnutelný důsledek, pokud nejsou splněny požadavky regulačních orgánů.
Fortress Biotech Inc dnes zažila dramatický pokles akcií o 33,7%, kdy americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv vydal Complete Response Letter k žádosti o nový lék na Menkesovu chorobu. Tento lék, CUTX-101, je určen pro pediatrické pacienty trpící touto vzácnou genetickou poruchou ovlivňující metabolismus mědi.
FDA odmítla žádost o schválení produktu kvůli nedostatkům v aktualizovaných výrobních normách na výrobním místě, což znamená, že je nutné provést další kroky k nápravě. Nicméně Fortress Biotech zdůraznila, že nebyly nalezeny žádné obavy ohledně účinnosti nebo bezpečnosti léku.
Společnost Sentynl Therapeutics, která převzala zodpovědnost za vývoj CUTX-101 v prosinci 2023, plánuje s FDA diskutovat o možnosti opětovného předložení žádosti, poté co výrobní zařízení reagovalo na obavy vznesené během opětovného inspekčního řízení v září 2025.
Přestože se vývoj léku setkal s překážkami, klinické studie prokázaly významné zlepšení celkového přežití u pacientů s Menkesovou chorobou, kteří dostávali včasnou léčbu. V rámci dohody se společností Sentynl by Cyprium Therapeutics, většinově vlastněná dceřiná společnost Fortress, mohla nárokovat voucher pro prioritní posouzení Rare Pediatric Disease, pokud bude lék schválen.Chcete využít této příležitosti?
Menkesova choroba je vážné onemocnění, které obvykle vede k závažným neurologickým příznakům a předčasné úmrtnosti dětí. Tato situace upozorňuje na význam porozumění pro výrobní standardy v oblasti farmaceutického vývoje a na nevyhnutelný důsledek, pokud nejsou splněny požadavky regulačních orgánů.
