Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zahájil vyšetřování úmrtí dítěte, které užívalo terapii Adzynma od společnosti Takeda Pharmaceuticals na vzácnou krevní poruchu. K tragédii došlo po vzniku škodlivých protilátek, které narušily aktivitu klíčového proteinu ADAMTS13, nezbytného pro prevenci nebezpečných krevních sraženin.
Adzynma byla schválena v roce 2023 jako první terapie pro vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru (cTTP). Toto dědičné onemocnění způsobuje tvorbu krevních sraženin v malých krevních cévách, což může vést k vážným komplikacím, jako jsou mrtvice a poškození ledvin.
Podle FDA se v tomto konkrétním případě pediatrický pacient potýkal s neurologickými symptomy, které se zhoršily a vedly k rozvoji protilátek, jež blokovaly aktivitu ADAMTS13. Dítě zemřelo přibližně 10 měsíců po zahájení léčby, přičemž před tímto léčením mělo závažné alergické reakce na tradiční terapii – čerstvou zmrazenou plazmu.
FDA rovněž zmiňuje, že dostala více postmarketingových zpráv o pacientech, kteří po léčbě Adzynma vyvinuli tyto protilátky, přičemž během klinických zkoušek tento jev nebyl zaznamenán. Současná informace o předpisu varuje před rizikem vzniku protilátek, ale neobsahuje podrobnosti o závažných nebo smrtelných následcích, které se objevily po uvedení na trh.
Chcete využít této příležitosti?
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv zahájil vyšetřování úmrtí dítěte, které užívalo terapii Adzynma od společnosti Takeda Pharmaceuticals na vzácnou krevní poruchu. K tragédii došlo po vzniku škodlivých protilátek, které narušily aktivitu klíčového proteinu ADAMTS13, nezbytného pro prevenci nebezpečných krevních sraženin.
Adzynma byla schválena v roce 2023 jako první terapie pro vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru . Toto dědičné onemocnění způsobuje tvorbu krevních sraženin v malých krevních cévách, což může vést k vážným komplikacím, jako jsou mrtvice a poškození ledvin.
Podle FDA se v tomto konkrétním případě pediatrický pacient potýkal s neurologickými symptomy, které se zhoršily a vedly k rozvoji protilátek, jež blokovaly aktivitu ADAMTS13. Dítě zemřelo přibližně 10 měsíců po zahájení léčby, přičemž před tímto léčením mělo závažné alergické reakce na tradiční terapii – čerstvou zmrazenou plazmu.
FDA rovněž zmiňuje, že dostala více postmarketingových zpráv o pacientech, kteří po léčbě Adzynma vyvinuli tyto protilátky, přičemž během klinických zkoušek tento jev nebyl zaznamenán. Současná informace o předpisu varuje před rizikem vzniku protilátek, ale neobsahuje podrobnosti o závažných nebo smrtelných následcích, které se objevily po uvedení na trh.Chcete využít této příležitosti?
