Společnost Verve Therapeutics oznámila přerušení registrace do své studie v rané fázi experimentální genové terapie pro léčbu vysoké hladiny cholesterolu. Toto rozhodnutí přišlo poté, co se u jednoho pacienta vyskytla závažná nežádoucí příhoda související s lékem. V důsledku toho akcie společnosti v předobchodní fázi klesly o 33,5 % na 8,50 USD. Cílem terapie nazvané VERVE-101 je trvalé vypnutí proteinu zvaného PCSK9 a snížení hladiny cholesterolu v krvi. Do studie bylo zařazeno 13 pacientů, z nichž šest dostávalo terapii. U šestého pacienta se však během čtyř dnů po podání dávky objevily škodlivé vedlejší účinky, včetně zvýšené hladiny jaterního enzymu a abnormálně nízké hladiny krevních destiček. Společnost Verve v současné době tyto abnormality zkoumá a předpokládá spolupráci s regulačními orgány na dalším vývoji terapie. Mezitím bude společnost upřednostňovat vývoj další terapie editace genů, VERVE-102, pro stejný stav. Společnost plánuje zahájit časnou fázi studie VERVE-102 ve druhém čtvrtletí tohoto roku.
Chcete využít této příležitosti?
Zanechte svůj telefon a email a budete kontaktováni licencovanými odborníky