Akcie společnosti uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) prudce vzrostly poté, co FDA udělil označení Breakthrough Therapy pro genovou terapii AMT-130 určenou k léčbě Huntingtonovy choroby.
Toto označení urychluje vývoj a schvalovací proces a vychází z klinických dat z probíhající studie fáze I/II, která naznačuje, že AMT-130 může zpomalit progresi onemocnění.
Hlavní lékař uniQure, Walid Abi-Saab, M.D., uvedl: „Označení Breakthrough Therapy podtrhuje jak urgentní potřebu účinné léčby Huntingtonovy choroby, tak slibná data, která naznačují zpomalení progrese nemoci.“
Akcie společnosti uniQure N.V. prudce vzrostly poté, co FDA udělil označení Breakthrough Therapy pro genovou terapii AMT-130 určenou k léčbě Huntingtonovy choroby.
Toto označení urychluje vývoj a schvalovací proces a vychází z klinických dat z probíhající studie fáze I/II, která naznačuje, že AMT-130 může zpomalit progresi onemocnění.
Léčba AMT-130 má rovněž označení Regenerative Medicine Advanced Therapy , Orphan Drug a Fast Track, což odráží její potenciál řešit závažné zdravotní potřeby.
Hlavní lékař uniQure, Walid Abi-Saab, M.D., uvedl: „Označení Breakthrough Therapy podtrhuje jak urgentní potřebu účinné léčby Huntingtonovy choroby, tak slibná data, která naznačují zpomalení progrese nemoci.“
