Akcie společnosti Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ve středu vyskočily o 17 % poté, co firma oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status „Rare Pediatric Disease Designation“ pro její přípravek PBGENE-DMD určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Toto označení zdůrazňuje významnou nenaplněnou potřebu nových terapeutických možností pro chlapce trpící tímto vzácným genetickým onemocněním, které v USA postihuje přibližně 15 000 osob. DMD se primárně vyskytuje u jedinců mladších 18 let a je charakterizována postupující svalovou slabostí.
Program PBGENE-DMD využívá vlastní genovou editační technologii ARCUS k vyjmutí exonů 45–55 z genu dystrofinu. Podle společnosti má tento přístup potenciál pomoci až 60 % pacientů s DMD tím, že trvale upraví jejich DNA a umožní tvorbu téměř plnohodnotného přirozeného dystrofinového proteinu.
„Náš přístup je navržen tak, aby trvale upravil DNA pacienta a vedl k přirozené produkci téměř plnohodnotného dystrofinu, který je u lidí funkční,“ uvedla Cindy Atwell, vedoucí vývoje a obchodu ve společnosti Precision BioSciences.
Díky tomuto označení může Precision obdržet tzv. Priority Review Voucher po schválení přípravku PBGENE-DMD FDA. Tento voucher lze využít pro zrychlené schválení jiného produktu nebo jej prodat jinému subjektu, což představuje potenciální nedilutivní zdroj kapitálu.
Společnost, která se nachází ve fázi klinického vývoje, právě dokončuje závěrečné toxikologické studie nezbytné pro podání žádosti o zahájení klinických zkoušek (IND) a očekává první klinická data v roce 2026.
Akcie společnosti Precision BioSciences, Inc. ve středu vyskočily o 17 % poté, co firma oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil status „Rare Pediatric Disease Designation“ pro její přípravek PBGENE-DMD určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie .
Toto označení zdůrazňuje významnou nenaplněnou potřebu nových terapeutických možností pro chlapce trpící tímto vzácným genetickým onemocněním, které v USA postihuje přibližně 15 000 osob. DMD se primárně vyskytuje u jedinců mladších 18 let a je charakterizována postupující svalovou slabostí.
Program PBGENE-DMD využívá vlastní genovou editační technologii ARCUS k vyjmutí exonů 45–55 z genu dystrofinu. Podle společnosti má tento přístup potenciál pomoci až 60 % pacientů s DMD tím, že trvale upraví jejich DNA a umožní tvorbu téměř plnohodnotného přirozeného dystrofinového proteinu.
„Náš přístup je navržen tak, aby trvale upravil DNA pacienta a vedl k přirozené produkci téměř plnohodnotného dystrofinu, který je u lidí funkční,“ uvedla Cindy Atwell, vedoucí vývoje a obchodu ve společnosti Precision BioSciences.
Díky tomuto označení může Precision obdržet tzv. Priority Review Voucher po schválení přípravku PBGENE-DMD FDA. Tento voucher lze využít pro zrychlené schválení jiného produktu nebo jej prodat jinému subjektu, což představuje potenciální nedilutivní zdroj kapitálu.
Společnost, která se nachází ve fázi klinického vývoje, právě dokončuje závěrečné toxikologické studie nezbytné pro podání žádosti o zahájení klinických zkoušek a očekává první klinická data v roce 2026.
