Akcie společnosti Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) vzrostly o 9,1% po pozitivním oznámení o schválení regulačního postupu pro její terapii buněčné terapie zaměřené na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Společnost potvrdila, že FDA souhlasilo, že její klinická studie HOPE-3 může sloužit jako „další studie,“ kterou požadovalo v dopise Complete Response Letter (CRL) z července 2025.
Regulátor uvedl, že má v úmyslu uplatnit další regulační flexibilitu a přezkoumat data z klinické studie HOPE-3, které Capricor plánuje předložit jako součást plné odpovědi na CRL. Klíčovým bodem je, že PUL v2.0 zůstane primární účinnostní endpoint, zatímco levá ventriculární ejekční frakce (LVEF) byla doporučena jako důležitý sekundární endpoint.
Linda Marbán, generální ředitelka společnosti Capricor, vyjádřila: „Jsme povzbuzeni výsledkem našich diskusí s FDA, které poskytly jasnost ohledně naší regulační strategie a posílily příležitost představit data z HOPE-3 jako základ pro schválení, pokud splní regulační požadavky.”
Před přijetím CRL byla většina žádosti o Biologics License Application (BLA) pro Deramiocel přezkoumána s žádnými významnými nedostatky. Společnost již splnila všechny požadavky v oblasti chemie, výroby a kontroly (CMC) uvedené v CRL. Capricor očekává dokončení studie HOPE-3 a plánuje oznámit výsledky ještě letos, což jí může pomoci při pokusu o získání schválení pro Deramiocel.
Chcete využít této příležitosti?
Akcie společnosti Capricor Therapeutics vzrostly o 9,1% po pozitivním oznámení o schválení regulačního postupu pro její terapii buněčné terapie zaměřené na Duchennovu svalovou dystrofii . Společnost potvrdila, že FDA souhlasilo, že její klinická studie HOPE-3 může sloužit jako „další studie,“ kterou požadovalo v dopise Complete Response Letter z července 2025.
Regulátor uvedl, že má v úmyslu uplatnit další regulační flexibilitu a přezkoumat data z klinické studie HOPE-3, které Capricor plánuje předložit jako součást plné odpovědi na CRL. Klíčovým bodem je, že PUL v2.0 zůstane primární účinnostní endpoint, zatímco levá ventriculární ejekční frakce byla doporučena jako důležitý sekundární endpoint.
Linda Marbán, generální ředitelka společnosti Capricor, vyjádřila: „Jsme povzbuzeni výsledkem našich diskusí s FDA, které poskytly jasnost ohledně naší regulační strategie a posílily příležitost představit data z HOPE-3 jako základ pro schválení, pokud splní regulační požadavky.”
Před přijetím CRL byla většina žádosti o Biologics License Application pro Deramiocel přezkoumána s žádnými významnými nedostatky. Společnost již splnila všechny požadavky v oblasti chemie, výroby a kontroly uvedené v CRL. Capricor očekává dokončení studie HOPE-3 a plánuje oznámit výsledky ještě letos, což jí může pomoci při pokusu o získání schválení pro Deramiocel.Chcete využít této příležitosti?
