Akcie Pharming Group NV vzrostly o více než 6% po oznámení, že FDA přidělila prioritní přezkum pro doplňkovou aplikaci nového léku Joenja (leniolisib) určenou k léčbě dětí s Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS) ve věkovém rozmezí 4 až 11 let.
Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) stanovil termín podle zákona o poplatcích za předpis (PDUFA) na 31. ledna 2026, což urychluje předchozí odhad společnosti Pharming, že rozhodnutí bude učiněno v první polovině roku 2026. Tento krok následuje po pozitivních výsledcích z fáze 3 klinické studie, které byly oznámeny v prosinci 2024.
Pokud bude Joenja schválena, stane se prvním a jediným lékem určeným k léčbě dětí tohoto věku trpících APDS. Pharming identifikoval více než 50 pacientů s APDS v USA ve věku 4 až 11 let, kteří by mohli být léčeni po schválení. Tyto děti tvoří přibližně 25% všech pacientů s APDS v USA.
Na konci června oznámila společnost Pharming, že 114 pacientů starších 12 let podstupovalo placenou terapii, což vygenerovalo v prvním pololetí roku 2025 příjmy ve výši 23 milionů dolarů z léku Joenja. Prognózy RBC Capital Markets pro rok 2030 předpokládají, že prodeje Joenja pro APDS dosáhnou 158 milionů dolarů.
Chcete využít této příležitosti?
RBC Capital Markets přiřadilo Pharming cílovou cenu 2,45 EUR a udrželo hodnocení „outperform“ se specifikací spekulativního rizika. Analytici zdůraznili potenciální význam rozšíření označení a uvedli, že schválení „další rozšíří populaci pacientů, kteří mohou být léčení Joenjou“.
Akcie Pharming Group NV vzrostly o více než 6% po oznámení, že FDA přidělila prioritní přezkum pro doplňkovou aplikaci nového léku Joenja určenou k léčbě dětí s Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome ve věkovém rozmezí 4 až 11 let.
Úřad pro potraviny a léčiva stanovil termín podle zákona o poplatcích za předpis na 31. ledna 2026, což urychluje předchozí odhad společnosti Pharming, že rozhodnutí bude učiněno v první polovině roku 2026. Tento krok následuje po pozitivních výsledcích z fáze 3 klinické studie, které byly oznámeny v prosinci 2024.
Pokud bude Joenja schválena, stane se prvním a jediným lékem určeným k léčbě dětí tohoto věku trpících APDS. Pharming identifikoval více než 50 pacientů s APDS v USA ve věku 4 až 11 let, kteří by mohli být léčeni po schválení. Tyto děti tvoří přibližně 25% všech pacientů s APDS v USA.
Na konci června oznámila společnost Pharming, že 114 pacientů starších 12 let podstupovalo placenou terapii, což vygenerovalo v prvním pololetí roku 2025 příjmy ve výši 23 milionů dolarů z léku Joenja. Prognózy RBC Capital Markets pro rok 2030 předpokládají, že prodeje Joenja pro APDS dosáhnou 158 milionů dolarů.Chcete využít této příležitosti?
RBC Capital Markets přiřadilo Pharming cílovou cenu 2,45 EUR a udrželo hodnocení „outperform“ se specifikací spekulativního rizika. Analytici zdůraznili potenciální význam rozšíření označení a uvedli, že schválení „další rozšíří populaci pacientů, kteří mohou být léčení Joenjou“.
