Akcie společnosti Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) vzrostly o 25% poté, co firma oznámila pokrok v jednáních s FDA ohledně zrychlené cesty k schválení jejich léku na kardiomyopatii způsobenou Friedreichovou ataxií, známého jako LX2006.
Firma, která se zaměřuje na genetickou medicínu ve fázi klinického zkoušení, uvedla, že FDA je otevřena možnostem spojit data z probíhajících fází I/II studií s klíčovými daty pro podporu žádosti o biologickou licenci (BLA) v rámci Accelerated Approval. Tato regulační zpětná vazba by mohla potenciálně zkrátit velikost a délku plánované klíčové studie, což by urychlilo časový rámec pro podání žádosti o BLA.
Mezitím předběžné klinické údaje ukázaly povzbudivé výsledky, kdy účastníci s abnormálním indexem hmotnosti levé komory (LVMI) dosáhli v průměru 18% snížení za 6 měsíců a 23% snížení za 12 měsíců, přičemž tento pokles překročil cílový prah 10% stanovený FDA. Dále došlo k významnému zlepšení na upravené škále hodnocení Friedreichovy ataxie (mFARS), což naznačuje zpomalení progrese onemocnění a zlepšení funkce.
Oblastní odborníci zdůraznili význam této zprávy, s tím, že Lexeo plánuje zahájit klíčovou studii LX2006 v první polovině roku 2026, což je v souladu s koncepcí postupného přístupu k léčbě kardiomyopatie.
Chcete využít této příležitosti?
FDA dříve udělila léku LX2006 status přelomové terapie, pokročilé terapie regenerativní medicíny a orphan drug, což naznačuje vysokou prioritizaci z pohledu regulačních orgánů. Důležitým bodem je, že léčba byla ve klinických studiích obecně dobře tolerována, přičemž nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky stupně 3+ u 17 účastníků v posledních aktualizacích bezpečnosti.
Akcie společnosti Lexeo Therapeutics vzrostly o 25% poté, co firma oznámila pokrok v jednáních s FDA ohledně zrychlené cesty k schválení jejich léku na kardiomyopatii způsobenou Friedreichovou ataxií, známého jako LX2006.
Firma, která se zaměřuje na genetickou medicínu ve fázi klinického zkoušení, uvedla, že FDA je otevřena možnostem spojit data z probíhajících fází I/II studií s klíčovými daty pro podporu žádosti o biologickou licenci v rámci Accelerated Approval. Tato regulační zpětná vazba by mohla potenciálně zkrátit velikost a délku plánované klíčové studie, což by urychlilo časový rámec pro podání žádosti o BLA.
Mezitím předběžné klinické údaje ukázaly povzbudivé výsledky, kdy účastníci s abnormálním indexem hmotnosti levé komory dosáhli v průměru 18% snížení za 6 měsíců a 23% snížení za 12 měsíců, přičemž tento pokles překročil cílový prah 10% stanovený FDA. Dále došlo k významnému zlepšení na upravené škále hodnocení Friedreichovy ataxie , což naznačuje zpomalení progrese onemocnění a zlepšení funkce.
Oblastní odborníci zdůraznili význam této zprávy, s tím, že Lexeo plánuje zahájit klíčovou studii LX2006 v první polovině roku 2026, což je v souladu s koncepcí postupného přístupu k léčbě kardiomyopatie.Chcete využít této příležitosti?
FDA dříve udělila léku LX2006 status přelomové terapie, pokročilé terapie regenerativní medicíny a orphan drug, což naznačuje vysokou prioritizaci z pohledu regulačních orgánů. Důležitým bodem je, že léčba byla ve klinických studiích obecně dobře tolerována, přičemž nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky stupně 3+ u 17 účastníků v posledních aktualizacích bezpečnosti.
