Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) klesly o 12 % po oznámení smíšených výsledků z jejího klinického zkoušení fáze 3 RISE UP zaměřeného na léčbu pacientů se sickle cell nemocí.
V rámci zkoušení dosáhlo 40,6 % pacientů užívajících mitapivat signifikantního zvýšení hladiny hemoglobinu o ≥1,0 g/dL oproti 2,9 % v kontrolní skupině. Nicméně léčivo nedosáhlo statistické významnosti v redukci ročního počtu bolestivých kríz, kde výsledky ukázaly trend ve prospěch mitapivatu (2,62 vs. 3,05 pro placebo).
Agios Pharmaceuticals také hlásí statisticky významné zlepšení ve dvou klíčových sekundárních parametrech – změna hladiny hemoglobinu a úroveň bilirubinu, markeru hemolýzy. Naopak, třetí sekundární parametr týkající se únavy pacientů nebyl splněn.
Dr. Sarah Gheuens, hlavní lékařka a vedoucí výzkumu a vývoje společnosti, uvedla: „Plánujeme se setkat s FDA a projednat naše zjištění a cíle, jak přinést tuto inovativní léčbu pacientům se sickle cell nemocí.“ Společnost má v úmyslu předložit marketingovou žádost o mitapivat v prvním čtvrtletí 2026.
Chcete využít této příležitosti?
Kromě toho Agios očekává možné schválení PYRUKYND (mitapivat) pro thalassemii již v prosinci 2025.
Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals klesly o 12 % po oznámení smíšených výsledků z jejího klinického zkoušení fáze 3 RISE UP zaměřeného na léčbu pacientů se sickle cell nemocí.
V rámci zkoušení dosáhlo 40,6 % pacientů užívajících mitapivat signifikantního zvýšení hladiny hemoglobinu o ≥1,0 g/dL oproti 2,9 % v kontrolní skupině. Nicméně léčivo nedosáhlo statistické významnosti v redukci ročního počtu bolestivých kríz, kde výsledky ukázaly trend ve prospěch mitapivatu .
Agios Pharmaceuticals také hlásí statisticky významné zlepšení ve dvou klíčových sekundárních parametrech – změna hladiny hemoglobinu a úroveň bilirubinu, markeru hemolýzy. Naopak, třetí sekundární parametr týkající se únavy pacientů nebyl splněn.
Dr. Sarah Gheuens, hlavní lékařka a vedoucí výzkumu a vývoje společnosti, uvedla: „Plánujeme se setkat s FDA a projednat naše zjištění a cíle, jak přinést tuto inovativní léčbu pacientům se sickle cell nemocí.“ Společnost má v úmyslu předložit marketingovou žádost o mitapivat v prvním čtvrtletí 2026.Chcete využít této příležitosti?
Kromě toho Agios očekává možné schválení PYRUKYND pro thalassemii již v prosinci 2025.
