21. listopadu 2025 – Akcie společnosti Sangamo Therapeutics vzrostly o 8 % po tom, co FDA přijalo žádost společnosti na rolling submission a revizi její žádosti o Biologickou licenční aplikaci (BLA) pro terapii ST-920, zaměřenou na Fabryho nemoc.
Tento krok následoval po říjnovém setkání společnosti s FDA, během kterého byly projednávány navrhovaná data o účinnosti a bezpečnosti. FDA potvrdila využití odhadu klesající rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) jako cílového ukazatele pro podporu urychlené cesty schválení.
Sangamo plánuje zahájit rolling submission BLA k FDA v průběhu čtvrtého čtvrtletí 2025. Klinická data z registrace fáze 1/2 studie STAAR, prezentovaná na Mezinárodním kongresu vrozených metabolických poruch v září, ukázala pozitivní průměrný roční eGFR slope po 52 týdnech u všech léčených pacientů.
Podle Nathalie Dubois-Stringfellow, ředitelky rozvoje v Sangamo, společnost s potěšením přivítala přijetí žádosti od FDA a dodala, že terapie ST-920 má potenciál jako jednorázová léčba Fabryho nemoci, která by mohla poskytnout klinické výhody pro více orgánů nad rámec současných standardů péče.
Chcete využít této příležitosti?
Společnost ST-920 získala více regulačních označení, včetně Orphan Drug, Fast Track a RMAT od FDA, jakož i označení Orphan Medicinal Product a PRIME způsobilost od Evropské agentury pro léčivé přípravky.
21. listopadu 2025 – Akcie společnosti Sangamo Therapeutics vzrostly o 8 % po tom, co FDA přijalo žádost společnosti na rolling submission a revizi její žádosti o Biologickou licenční aplikaci pro terapii ST-920, zaměřenou na Fabryho nemoc.
Tento krok následoval po říjnovém setkání společnosti s FDA, během kterého byly projednávány navrhovaná data o účinnosti a bezpečnosti. FDA potvrdila využití odhadu klesající rychlosti glomerulární filtrace jako cílového ukazatele pro podporu urychlené cesty schválení.
Sangamo plánuje zahájit rolling submission BLA k FDA v průběhu čtvrtého čtvrtletí 2025. Klinická data z registrace fáze 1/2 studie STAAR, prezentovaná na Mezinárodním kongresu vrozených metabolických poruch v září, ukázala pozitivní průměrný roční eGFR slope po 52 týdnech u všech léčených pacientů.
Podle Nathalie Dubois-Stringfellow, ředitelky rozvoje v Sangamo, společnost s potěšením přivítala přijetí žádosti od FDA a dodala, že terapie ST-920 má potenciál jako jednorázová léčba Fabryho nemoci, která by mohla poskytnout klinické výhody pro více orgánů nad rámec současných standardů péče.Chcete využít této příležitosti?
Společnost ST-920 získala více regulačních označení, včetně Orphan Drug, Fast Track a RMAT od FDA, jakož i označení Orphan Medicinal Product a PRIME způsobilost od Evropské agentury pro léčivé přípravky.
