Akcie Sarepta Therapeutics vzrostly o 7 % poté, co FDA schválila nový popis pro genovou terapii Elevidys, která zahrnuje Boxed Warning a omezuje použití na ambulantní pacienty čtyři roky a starší.
V únoru 2025 byly hlášeny případy fatálního akutního selhání jater u neambulantních pacientů, kteří byli léčeni touto terapií. I přesto, že tyto zdravotní obavy zdvihly hladinu napětí na burze, investoři uvítali, že FDA neprovedla přísnější regulační opatření.
Revidovaný popis vyžaduje týdenní testy funkce jater po dobu alespoň tří měsíců po léčbě a doporučuje, aby pacienti zůstali poblíž vhodných lékařských zařízení po dobu dvou měsíců po infuzi. FDA také nařídila, že Sarepta musí provést postmarketingovou observační studii přibližně 200 pacientů s DMD za účelem dalšího posouzení rizik vážného poškození jater.
Terapeutický přípravek Elevidys byl dříve schválen pro širší spektrum pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, avšak výrobce přerušil distribuci pro neambulantní pacienty již v červnu 2025 v reakci na první zprávy o bezpečnosti.
Chcete využít této příležitosti?
Akcie Sarepta Therapeutics vzrostly o 7 % poté, co FDA schválila nový popis pro genovou terapii Elevidys, která zahrnuje Boxed Warning a omezuje použití na ambulantní pacienty čtyři roky a starší.
V únoru 2025 byly hlášeny případy fatálního akutního selhání jater u neambulantních pacientů, kteří byli léčeni touto terapií. I přesto, že tyto zdravotní obavy zdvihly hladinu napětí na burze, investoři uvítali, že FDA neprovedla přísnější regulační opatření.
Revidovaný popis vyžaduje týdenní testy funkce jater po dobu alespoň tří měsíců po léčbě a doporučuje, aby pacienti zůstali poblíž vhodných lékařských zařízení po dobu dvou měsíců po infuzi. FDA také nařídila, že Sarepta musí provést postmarketingovou observační studii přibližně 200 pacientů s DMD za účelem dalšího posouzení rizik vážného poškození jater.
Terapeutický přípravek Elevidys byl dříve schválen pro širší spektrum pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, avšak výrobce přerušil distribuci pro neambulantní pacienty již v červnu 2025 v reakci na první zprávy o bezpečnosti.Chcete využít této příležitosti?
