Společnost UCB SA oznámila pozitivní výsledky ze své studie fáze 3, nazvané GEMZ, která hodnotila lék fenfluramin pro léčbu CDKL5 deficiency disorder. Tento vzácný genetický stav je spojován s častými záchvaty a vývojovými poruchami.
Během klinických zkoušek fenfluramin prokázal významné snížení četnosti motorických záchvatů u pacientů. Léčba byla obecně dobře tolerována a během studie nebyly vyhlášeny žádné nové signály o problémech se zabezpečením léčby.
Na základě těchto pozitivních výsledků plánuje UCB co nejdříve podat žádost o regulační schválení pro fenfluramin, aby mohl být schválen pro použití u pacientů s CDKL5 deficiency disorder. Tento krok by mohl poskytnout novou naději pro pacienty, kteří trpí tímto vzácným onemocněním.
Fakta z této studie naznačují, že fenfluramin by mohl být klíčovým prvkem v boji proti této poruše. Podle dostupných informací, CDKL5 deficiency disorder výrazně ovlivňuje životy pacientů a jejich rodin, což zvyšuje naléhavost vývoje nového terapeutického přístupu.
