Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals vzrostly o téměř 12 % v premarketu ve středu poté, co Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil rozšířené použití jejího léku mitapivat pro léčbu krevních poruch.

Tento lék, obchodovaný pod názvem Aqvesme, je nyní schválen pro pacienty s anemií jak v ne-transfuzně závislé, tak i transfuzně závislé alfa- a beta-talasemii. Talasemie je dědičné krvácení, které ovlivňuje schopnost těla produkovat hemoglobin a zdravé červené krvinky.

Truist analýza uvedla, že toto schválení otevírá dodatečných 320 milionů dolarů v potenciálních příjmech na vrcholu existujícího portfolia mitapivatu. To je podloženo výsledky pozdní fáze studie, ve které pacienti užívající mitapivat prokázali statisticky významné zvýšení hladiny hemoglobinu ve srovnání s pacienty užívajícími placebo.

Aqvesme bude mít varování o funkci jater, které doporučuje testy každé čtyři týdny během prvních 24 týdnů léčby, a je doporučeno se vyhýbat užívání u pacientů s cirhózou.

Agios Pharmaceuticals získala schválení od FDA pro lék mitapivat, který bude používán k léčbě anémie u dospělých trpících alfa- nebo beta-thalassémií.

Lék bude dostupný pacientům na konci ledna 2026, a to po zavedení povinného programu Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS). Toto schválení bylo na základě výsledků klinických studií fáze 3, které prokázaly zlepšení hladiny hemoglobinu a snížení potřeby transfuzí u pacientů.

Během klinických studií bylo zaznamenáno, že pět pacientů vykázalo nežádoucí reakce, které naznačovaly poškození hepatocytů, jak uvedla společnost. Tento nový lék má potenciál zásadně změnit přístup k léčbě thalassemie, která je závažným a chronickým onemocněním červených krvinek.

„Schválení mitapivatu představuje významný krok vpřed v léčbě thalassemie. Budeme nadále monitorovat účinky léčby a zajistíme, že pacienti budou mít přístup k potřebným informacím,“ uvedl kapitán společnosti Agios, identifikující potřebu pečlivého přístupu k nasazení tohoto léku.