Společnost UCB SA oznámila pozitivní výsledky ze své studie fáze 3, nazvané GEMZ, která hodnotila lék fenfluramin pro léčbu CDKL5 deficiency disorder. Tento vzácný genetický stav je spojován s častými záchvaty a vývojovými poruchami.
Během klinických zkoušek fenfluramin prokázal významné snížení četnosti motorických záchvatů u pacientů. Léčba byla obecně dobře tolerována a během studie nebyly vyhlášeny žádné nové signály o problémech se zabezpečením léčby.
Na základě těchto pozitivních výsledků plánuje UCB co nejdříve podat žádost o regulační schválení pro fenfluramin, aby mohl být schválen pro použití u pacientů s CDKL5 deficiency disorder. Tento krok by mohl poskytnout novou naději pro pacienty, kteří trpí tímto vzácným onemocněním.
Fakta z této studie naznačují, že fenfluramin by mohl být klíčovým prvkem v boji proti této poruše. Podle dostupných informací, CDKL5 deficiency disorder výrazně ovlivňuje životy pacientů a jejich rodin, což zvyšuje naléhavost vývoje nového terapeutického přístupu.
Chcete využít této příležitosti?
Společnost UCB SA oznámila pozitivní výsledky ze své studie fáze 3, nazvané GEMZ, která hodnotila lék fenfluramin pro léčbu CDKL5 deficiency disorder. Tento vzácný genetický stav je spojován s častými záchvaty a vývojovými poruchami.
Během klinických zkoušek fenfluramin prokázal významné snížení četnosti motorických záchvatů u pacientů. Léčba byla obecně dobře tolerována a během studie nebyly vyhlášeny žádné nové signály o problémech se zabezpečením léčby.
Na základě těchto pozitivních výsledků plánuje UCB co nejdříve podat žádost o regulační schválení pro fenfluramin, aby mohl být schválen pro použití u pacientů s CDKL5 deficiency disorder. Tento krok by mohl poskytnout novou naději pro pacienty, kteří trpí tímto vzácným onemocněním.
Fakta z této studie naznačují, že fenfluramin by mohl být klíčovým prvkem v boji proti této poruše. Podle dostupných informací, CDKL5 deficiency disorder výrazně ovlivňuje životy pacientů a jejich rodin, což zvyšuje naléhavost vývoje nového terapeutického přístupu.Chcete využít této příležitosti?
