Akcie společnosti PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) klesly o 17 % po zveřejnění výsledků fáze 2 studie PIVOT-HD týkající se přípravku PTC518 u pacientů s Huntingtonovou chorobou. Přestože studie splnila svůj primární cíl a vykázala příznivý bezpečnostní profil, reakce trhu byla negativní, což odráží skepticismus ohledně potenciálu tohoto léku pro zrychlené schválení.
Studie, která se zaměřila na pacienty s Huntingtonovou chorobou ve stadiu 2 a 3, prokázala významné snížení hladiny huntingtinového proteinu v krvi v 12. týdnu, přičemž údaje za 12 měsíců naznačují dávkově závislé snižování proteinu a trendy v klinických škálách. Generální ředitel Matthew B. Klein vyjádřil optimismus ohledně potenciálu léku a zmínil probíhající diskuse o dalších krocích, včetně možnosti zrychleného schválení.
Pokles akcií však naznačuje obavy investorů, zejména pokud jde o méně výrazné účinky u pacientů ve stadiu 3 a absence definitivní podpůrné údaje o souvislosti mezi snížením mutovaného huntingtinu a klinickými výsledky, což je klíčovým faktorem pro zrychlené schválení FDA.
Akcie společnosti PTC Therapeutics, Inc. klesly o 17 % po zveřejnění výsledků fáze 2 studie PIVOT-HD týkající se přípravku PTC518 u pacientů s Huntingtonovou chorobou. Přestože studie splnila svůj primární cíl a vykázala příznivý bezpečnostní profil, reakce trhu byla negativní, což odráží skepticismus ohledně potenciálu tohoto léku pro zrychlené schválení.
Studie, která se zaměřila na pacienty s Huntingtonovou chorobou ve stadiu 2 a 3, prokázala významné snížení hladiny huntingtinového proteinu v krvi v 12. týdnu, přičemž údaje za 12 měsíců naznačují dávkově závislé snižování proteinu a trendy v klinických škálách. Generální ředitel Matthew B. Klein vyjádřil optimismus ohledně potenciálu léku a zmínil probíhající diskuse o dalších krocích, včetně možnosti zrychleného schválení.
Pokles akcií však naznačuje obavy investorů, zejména pokud jde o méně výrazné účinky u pacientů ve stadiu 3 a absence definitivní podpůrné údaje o souvislosti mezi snížením mutovaného huntingtinu a klinickými výsledky, což je klíčovým faktorem pro zrychlené schválení FDA.
