Avidity Biosciences, biopharmaceuticalní společnost se sídlem v San Diegu, oznámila vzestup akcií o 2 % po zveřejnění pozitivních dat o svém experimentálním léku del-zota, který ukazuje obrácení progrese onemocnění u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Ve studiích EXPLORE44 a EXPLORE44-OLE byli pacienti léčení přípravkem del-zota po dobu přibližně jednoho roku a vykázali zlepšení v několika funkčních měřeních. Mezi klíčové zlepšení patřilo zkrácení času potřebného k vstávání z podlahy o 3,2 sekundy a zlepšení čtyřstupňového výstupu o 2,1 sekundy.
Společnost také zjistila snížení úrovně kreatinkinázy na téměř normální hodnoty, přičemž 50 % účastníků mělo úrovně CK v normálním rozmezí po jednom roce. Tento pokrok naznačuje významnou účinnost del-zota při zvyšování produkce dystrofinu o přibližně 25 % normálu.
„Tato bezprecedentní data podtrhují dopad našeho revolučního cíleného přístupu dodávat RNA přímo do svalů,“ uvedla Sarah Boyce, prezidentka a generální ředitelka Avidity, ve svém prohlášení.
Chcete využít této příležitosti?Délka sledování ukazuje, že léčivo mělo příznivý dlouhodobý profil bezpečnosti, přičemž většina vedlejších účinků byla mírná nebo střední. Avidity se připravuje na podání Žádosti o biologickou licenci k urychlenému schválení FDA do konce roku 2025.
Chcete využít této příležitosti?
Zanechte svůj telefon a email a budete kontaktováni licencovanými odborníky
