Spruce Biosciences, biotechnologická společnost zaměřující se na neurologické poruchy, oznámila, že její léčba tralesinidase alfa, určená pro terapii Sanfilippo syndromu typu B, získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status Breakthrough Therapy. Tato skutečnost vedla k dramatickému nárůstu ceny akcií společnosti o 60%.
Status Breakthrough Therapy urychluje vývoj a regulační schvalování slibných terapií pro vážné onemocnění, což je zásadní pro pacienty trpící ultra-řídce výskytem tohoto syndromu, jehož incidence je menší než 1:200 000 obyvatel v USA. Sanfilippo syndrom typu B je smrtelná genetická porucha způsobená nedostatkem enzymu N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase, nezbytného pro odbourávání heparan sulfátu v lysosomech.
Vzhledem k potenciálnímu klinickému přínosu TA-ERT, která by mohla být první nemoc modifikující terapií pro děti postihnuté tímto závažným onemocněním, uvedl CEO Spruce Biosciences, Javier Szwarcberg: „Tento status podtrhuje transformativní klinický dopad TA-ERT.“
Aktuálně neexistují žádné schválené terapie pro tuto podmínku a dosavadní léčba je omezena na paliativní péči. Spruce Biosciences plánuje podat žádost o biologickou licenci v prvním čtvrtletí 2026, čímž by se mohl významně zrychlit proces uvedení této inovativní léčby na trh.
Chcete využít této příležitosti?
Spruce Biosciences, biotechnologická společnost zaměřující se na neurologické poruchy, oznámila, že její léčba tralesinidase alfa, určená pro terapii Sanfilippo syndromu typu B, získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv status Breakthrough Therapy. Tato skutečnost vedla k dramatickému nárůstu ceny akcií společnosti o 60%.
Status Breakthrough Therapy urychluje vývoj a regulační schvalování slibných terapií pro vážné onemocnění, což je zásadní pro pacienty trpící ultra-řídce výskytem tohoto syndromu, jehož incidence je menší než 1:200 000 obyvatel v USA. Sanfilippo syndrom typu B je smrtelná genetická porucha způsobená nedostatkem enzymu N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase, nezbytného pro odbourávání heparan sulfátu v lysosomech.
Vzhledem k potenciálnímu klinickému přínosu TA-ERT, která by mohla být první nemoc modifikující terapií pro děti postihnuté tímto závažným onemocněním, uvedl CEO Spruce Biosciences, Javier Szwarcberg: „Tento status podtrhuje transformativní klinický dopad TA-ERT.“
Aktuálně neexistují žádné schválené terapie pro tuto podmínku a dosavadní léčba je omezena na paliativní péči. Spruce Biosciences plánuje podat žádost o biologickou licenci v prvním čtvrtletí 2026, čímž by se mohl významně zrychlit proces uvedení této inovativní léčby na trh.Chcete využít této příležitosti?
