WALTHAM, Massachusetts – Společnost Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), biotechnologická firma ve fázi klinického vývoje s tržní kapitalizací 1,8 miliardy dolarů, oznámila pozitivní roční data z pokračujícího klinického zkušebního programu ACHIEVE pro léčbu myotonické dystrofie typu 1 (DM1). V rámci této studie byly pozorovány klinicky významné zlepšení v oblasti funkce a síly u pacientů užívajících dávku 6,8 mg/kg každých osm týdnů.
Výsledky byly prezentovány na 30. mezinárodním kongresu Světové společnosti svalových onemocnění a ukázaly zlepšení ve více klinických měřeních. Mezi tyto testy patřily například 10-Metr Test chůze/běhu, 5x test vstávání z posedu a test s devíti otvory na prsty, které měří funkci horních končetin.
Dále analýza ukázala, že pacienti vykázali zlepšení v oblasti myotonie rukou a další posun v terapeutických výsledcích podle Myotonic Dystrophy Health Index. Zlepšení postřehla i úroveň mobility a schopnosti vykonávat každodenní činnosti.
Doug Kerr, hlavní lékař Dyne Therapeutics, komentoval: „Z-basivarsen byl navržen tak, aby zajišťoval široké funkční zlepšení u pacientů, a domníváme se, že má jedinečný potenciál zmírnit projevy onemocnění související se centrálním nervovým systémem.“
Chcete využít této příležitosti?
Bezpečnostní profil léčby byl příznivý, bez odhalených závažných nežádoucích účinků u 56 pacientů ve zkoušené skupině. Společnost nyní zahájila rozšířenou kohortu pro registraci, aby podpořila možné regulační žádosti, včetně zrychleného schválení v USA.
DM1 je vzácná, progresivní genetická neuromuskulární nemoc, která postihuje přibližně 40 000 lidí ve Spojených státech a 55 000 v EU. V současné době neexistují schválené léčby, které by měnily průběh této nemoci.
WALTHAM, Massachusetts – Společnost Dyne Therapeutics, Inc. , biotechnologická firma ve fázi klinického vývoje s tržní kapitalizací 1,8 miliardy dolarů, oznámila pozitivní roční data z pokračujícího klinického zkušebního programu ACHIEVE pro léčbu myotonické dystrofie typu 1 . V rámci této studie byly pozorovány klinicky významné zlepšení v oblasti funkce a síly u pacientů užívajících dávku 6,8 mg/kg každých osm týdnů.
Výsledky byly prezentovány na 30. mezinárodním kongresu Světové společnosti svalových onemocnění a ukázaly zlepšení ve více klinických měřeních. Mezi tyto testy patřily například 10-Metr Test chůze/běhu, 5x test vstávání z posedu a test s devíti otvory na prsty, které měří funkci horních končetin.
Dále analýza ukázala, že pacienti vykázali zlepšení v oblasti myotonie rukou a další posun v terapeutických výsledcích podle Myotonic Dystrophy Health Index. Zlepšení postřehla i úroveň mobility a schopnosti vykonávat každodenní činnosti.
Doug Kerr, hlavní lékař Dyne Therapeutics, komentoval: „Z-basivarsen byl navržen tak, aby zajišťoval široké funkční zlepšení u pacientů, a domníváme se, že má jedinečný potenciál zmírnit projevy onemocnění související se centrálním nervovým systémem.“Chcete využít této příležitosti?
Bezpečnostní profil léčby byl příznivý, bez odhalených závažných nežádoucích účinků u 56 pacientů ve zkoušené skupině. Společnost nyní zahájila rozšířenou kohortu pro registraci, aby podpořila možné regulační žádosti, včetně zrychleného schválení v USA.
DM1 je vzácná, progresivní genetická neuromuskulární nemoc, která postihuje přibližně 40 000 lidí ve Spojených státech a 55 000 v EU. V současné době neexistují schválené léčby, které by měnily průběh této nemoci.
