Akcie společnosti uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) klesly o 75% v reakci na významné regulační obtíže týkající se jejího kandidáta léčby Huntingtonovy choroby, AMT-130. Společnost oznámila, že Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) odmítl uznat data z fáze I/II jako dostatečná pro podání žádosti o biologickou licenci (BLA).
Toto rozhodnutí představuje zásadní obrat od předchozích pokynů FDA, které v listopadu 2024 naznačily, že data z probíhajících studií ve srovnání s externími kontrolami přírodní historie by mohla být dostatečná pro podání žádosti v rámci zrychleného schvalovacího procesu. Matt Kapusta, generální ředitel uniQure, k tomu poznamenal: „Tyto zprávy jsou nečekané a jsme skutečně zklamáni pro lidi žijící s HD, kteří nemají žádné možnosti léčby měnící nemoc.”
Vzhledem k této situaci je časový rámec pro podání žádosti o BLA nyní nejasný. Společnost očekává, že během 30 dnů obdrží závěrečné zápisy z jednání a plánuje „urgentně komunikovat s FDA“, aby určila cestu vpřed pro zrychlené schválení AMT-130.
Přes tento významný krok zpět si uniQure zachovává optimismus, neboť AMT-130 získal označení Breakthrough Therapy od FDA v dubnu 2025 a označení RMAT v květnu 2024. Společnost hodlá pokračovat v diskusích s dalšími regulačními úřady, včetně těch v Evropské unii a Spojeném království, zatímco pracuje s FDA na určení nejlepší cesty vpřed v USA.
Chcete využít této příležitosti?
Akcie společnosti uniQure N.V. klesly o 75% v reakci na významné regulační obtíže týkající se jejího kandidáta léčby Huntingtonovy choroby, AMT-130. Společnost oznámila, že Americký úřad pro potraviny a léčiva odmítl uznat data z fáze I/II jako dostatečná pro podání žádosti o biologickou licenci .
Toto rozhodnutí představuje zásadní obrat od předchozích pokynů FDA, které v listopadu 2024 naznačily, že data z probíhajících studií ve srovnání s externími kontrolami přírodní historie by mohla být dostatečná pro podání žádosti v rámci zrychleného schvalovacího procesu. Matt Kapusta, generální ředitel uniQure, k tomu poznamenal: „Tyto zprávy jsou nečekané a jsme skutečně zklamáni pro lidi žijící s HD, kteří nemají žádné možnosti léčby měnící nemoc.”
Vzhledem k této situaci je časový rámec pro podání žádosti o BLA nyní nejasný. Společnost očekává, že během 30 dnů obdrží závěrečné zápisy z jednání a plánuje „urgentně komunikovat s FDA“, aby určila cestu vpřed pro zrychlené schválení AMT-130.
Přes tento významný krok zpět si uniQure zachovává optimismus, neboť AMT-130 získal označení Breakthrough Therapy od FDA v dubnu 2025 a označení RMAT v květnu 2024. Společnost hodlá pokračovat v diskusích s dalšími regulačními úřady, včetně těch v Evropské unii a Spojeném království, zatímco pracuje s FDA na určení nejlepší cesty vpřed v USA.Chcete využít této příležitosti?
