Akcie společnosti Wave Life Sciences Ltd . (NASDAQ:WVE) dnes vzrostly o 14 % poté, co společnost oznámila pozitivní výsledky klinické studie FORWARD-53 u Duchennovy svalové dystrofie (DMD), které prokázaly významný funkční přínos a zvrat svalového poškození po 48 týdnech podávání zkoumaného léku WVE-N531.
Biotechnologická společnost se sídlem v Cambridge odhalila, že studie fáze 2 splnila všechny své cíle a prokázala trvalé a vedoucí přeskočení exonu, koncentraci svalů a obnovu dystrofinu. Výsledky studie také ukázaly 61denní poločas rozpadu tkáně, což podporuje možnost měsíčního dávkování. Bylo hlášeno, že lék je bezpečný a dobře snášený, bez závažných nežádoucích příhod.
Studie prokázala statisticky významné a klinicky významné zlepšení času do vzestupu (TTR) o 3,8 sekundy ve srovnání s přirozeným stavem a další funkční přínosy byly pozorovány i v dalších výsledných ukazatelích, včetně hodnocení NSAA (North Star Ambulatory Assessment). Studie navíc prokázala významné snížení svalové fibrózy a pokles kreatinkinázy a cirkulujících zánětlivých biomarkerů.
Společnost Wave Life Sciences také hodlá v roce 2026 podat žádost o urychlené schválení nového léku (NDA) WVE-N531 na základě nedávné zpětné vazby od FDA. Společnost plánuje v roce 2026 podat žádosti o klinické zkoušky (CTA) pro více kandidátů na DMD pro další exony, přičemž předklinické údaje podporují nejlepší franšízu pro přeskakování exonů ve své třídě.
Analytička společnosti Jones Research Catherine Novacková k výsledkům uvedla: „Svalový obsah upravený o dystrofin byl ve 48. týdnu 6,4 % oproti 9,0 % ve 24. týdnu (průměr: 7,8 %), přičemž 88 % pacientů mělo průměrnou hodnotu vyšší než 5 %. To je pod hranicí 10 %, u které se očekává klinický přínos, ale stále významně více než u jiných exon 53 skipperů ve 48. týdnu. Doba vstávání z podlahy se zlepšila o 3,8 sekundy oproti přirozené historii. To je působivé, i když bychom vzhledem k heterogenitě onemocnění rádi viděli placebem kontrolované funkční údaje.“
Akcie společnosti Wave Life Sciences Ltd . dnes vzrostly o 14 % poté, co společnost oznámila pozitivní výsledky klinické studie FORWARD-53 u Duchennovy svalové dystrofie , které prokázaly významný funkční přínos a zvrat svalového poškození po 48 týdnech podávání zkoumaného léku WVE-N531.
Biotechnologická společnost se sídlem v Cambridge odhalila, že studie fáze 2 splnila všechny své cíle a prokázala trvalé a vedoucí přeskočení exonu, koncentraci svalů a obnovu dystrofinu. Výsledky studie také ukázaly 61denní poločas rozpadu tkáně, což podporuje možnost měsíčního dávkování. Bylo hlášeno, že lék je bezpečný a dobře snášený, bez závažných nežádoucích příhod.
Studie prokázala statisticky významné a klinicky významné zlepšení času do vzestupu o 3,8 sekundy ve srovnání s přirozeným stavem a další funkční přínosy byly pozorovány i v dalších výsledných ukazatelích, včetně hodnocení NSAA . Studie navíc prokázala významné snížení svalové fibrózy a pokles kreatinkinázy a cirkulujících zánětlivých biomarkerů.
Společnost Wave Life Sciences také hodlá v roce 2026 podat žádost o urychlené schválení nového léku WVE-N531 na základě nedávné zpětné vazby od FDA. Společnost plánuje v roce 2026 podat žádosti o klinické zkoušky pro více kandidátů na DMD pro další exony, přičemž předklinické údaje podporují nejlepší franšízu pro přeskakování exonů ve své třídě.
Analytička společnosti Jones Research Catherine Novacková k výsledkům uvedla: „Svalový obsah upravený o dystrofin byl ve 48. týdnu 6,4 % oproti 9,0 % ve 24. týdnu , přičemž 88 % pacientů mělo průměrnou hodnotu vyšší než 5 %. To je pod hranicí 10 %, u které se očekává klinický přínos, ale stále významně více než u jiných exon 53 skipperů ve 48. týdnu. Doba vstávání z podlahy se zlepšila o 3,8 sekundy oproti přirozené historii. To je působivé, i když bychom vzhledem k heterogenitě onemocnění rádi viděli placebem kontrolované funkční údaje.“
Důležité informace
Upozornění pro uživatele
Veškeré informace a materiály zveřejněné na internetových stránkách
Burzovního Světa vycházejí z veřejně dostupných a důvěryhodných
zdrojů. Při jejich zpracování je postupováno s odbornou péčí a cílem
poskytovat čtenářům objektivní, aktuální a srozumitelné informace.
Obsah internetových stránek slouží výhradně k informačním a
vzdělávacím účelům. Nepředstavuje individuální investiční doporučení,
investiční poradenství ani nabídku či výzvu ke koupi nebo prodeji
konkrétních finančních nástrojů. Veškeré názory, odhady, prognózy
nebo očekávání uvedené v článcích vyjadřují informace dostupné v době
jejich zveřejnění a mohou se v čase měnit.
Investování na kapitálových trzích je spojeno s rizikem. Hodnota
investic může růst i klesat a návratnost investované částky není
zaručena. Minulé výnosy nejsou zárukou výnosů budoucích. Před
přijetím jakéhokoli investičního rozhodnutí doporučujeme posoudit
vlastní finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku,
případně využít služeb licencovaného poskytovatele investičních
služeb.
Burzovní Svět nenese odpovědnost za investiční rozhodnutí učiněná na
základě informací zveřejněných na těchto internetových stránkách.
Diskusní příspěvky a komentáře zveřejněné uživateli vyjadřují názory
jejich autorů a nemusí odpovídat stanovisku provozovatele portálu.
Odesláním kontaktního formuláře nebo udělením příslušného souhlasu
bere uživatel na vědomí, že může být kontaktován obchodním partnerem
Burzovního Světa za účelem poskytnutí informací o investičních
službách nebo finančních nástrojích. Podrobnosti o zpracování
osobních údajů, využívání souborů cookies a obchodních partnerech jsou
uvedeny v příslušných dokumentech dostupných na těchto internetových
stránkách.
U jednotlivých článků mohou být uvedeny informace o použitých
zdrojích, datu původní analýzy nebo datu, ke kterému se vztahují
uvedené tržní údaje.
Akcie společnosti Wave Life Sciences Ltd . (NASDAQ:WVE) dnes vzrostly o 14 % poté, co společnost oznámila pozitivní výsledky klinické studie FORWARD-53 u Duchennovy svalové dystrofie (DMD), které prokázaly významný funkční přínos a zvrat svalového poškození po 48 týdnech podávání zkoumaného léku WVE-N531.
Biotechnologická společnost se sídlem v Cambridge odhalila, že studie fáze 2 splnila všechny své cíle a prokázala trvalé a vedoucí přeskočení exonu, koncentraci svalů a obnovu dystrofinu. Výsledky studie také ukázaly 61denní poločas rozpadu tkáně, což podporuje možnost měsíčního dávkování. Bylo hlášeno, že lék je bezpečný a dobře snášený, bez závažných nežádoucích příhod.
Studie prokázala statisticky významné a klinicky významné zlepšení času do vzestupu (TTR) o 3,8 sekundy ve srovnání s přirozeným stavem a další funkční přínosy byly pozorovány i v dalších výsledných ukazatelích, včetně hodnocení NSAA (North Star Ambulatory Assessment). Studie navíc prokázala významné snížení svalové fibrózy a pokles kreatinkinázy a cirkulujících zánětlivých biomarkerů.
Společnost Wave Life Sciences také hodlá v roce 2026 podat žádost o urychlené schválení nového léku (NDA) WVE-N531 na základě nedávné zpětné vazby od FDA. Společnost plánuje v roce 2026 podat žádosti o klinické zkoušky (CTA) pro více kandidátů na DMD pro další exony, přičemž předklinické údaje podporují nejlepší franšízu pro přeskakování exonů ve své třídě.
Analytička společnosti Jones Research Catherine Novacková k výsledkům uvedla: "Svalový obsah upravený o dystrofin byl ve 48. týdnu 6,4 % oproti 9,0 % ve 24. týdnu (průměr: 7,8 %), přičemž 88 % pacientů mělo průměrnou hodnotu vyšší než 5 %. To je pod hranicí 10 %, u které se očekává klinický přínos, ale stále významně více než u jiných exon 53 skipperů ve 48. týdnu. Doba vstávání z podlahy se zlepšila o 3,8 sekundy oproti přirozené historii. To je působivé, i když bychom vzhledem k heterogenitě onemocnění rádi viděli placebem kontrolované funkční údaje."
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářovo odpolední menu
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic.
Zadejte své údaje a získejte 4 originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
Bullionářův newsletter přináší nejdůležitější novinky z finančních trhů a informace ze světa investic. Zadejte své telefonní číslo a získejte originální e-booky ZDARMA!
Odesláním formuláře vyjadřujete zájem o kontaktování licencovaným obchodním partnerem Burzovního světa, který vám může poskytnout informace o investičních službách nebo finančních nástrojích.
Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů.
Investování do finančních nástrojů je spojeno s rizikem. Hodnota investic může růst i klesat a návratnost investované částky není zaručena. Informace zveřejněné na Burzovním světě mají informační charakter a nepředstavují individuální investiční doporučení, investiční poradenství ani nabídku ke koupi či prodeji konkrétního finančního nástroje. Před přijetím investičního rozhodnutí doporučujeme pečlivě zvážit svou finanční situaci, investiční cíle a toleranci k riziku.
V případě obchodování s CFD: Při obchodování CFD ztrácí peníze 77,7 % účtů retailových investorů u jednotlivých poskytovatelů. Zvažte, zda rozumíte fungování CFD a zda si můžete dovolit podstoupit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků.
