Akcie společnosti Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) poklesly o 22% poté, co firma oznámila, že její studie ESSENCE pro terapie ultrařídce se vyskytujících onemocnění, AMONDYS 45 a VYONDYS 53, nedosáhla statistické významnosti v primárním cíli. Tento pokus fáze 3 hodnotil účinnost a bezpečnost těchto léčebných postupů u pacientů trpících Duchennovou svalovou dystrofií.
Studie, která se prováděla po devět let, ukázala pozitivní trendy ve prospěch léčby ve srovnání s placebem, avšak nedosáhla potřebného statistického prahu s rozdílem 0,05 kroků/sekundu v rámci 4krokové rychlosti výstupu po 96 týdnech (P=0,309). Sarepta rovněž uvedla, že pandemie COVID-19 výrazně ovlivnila výsledky studie.
Po vyloučení účastníků ovlivněných pandemickými restrikcemi došlo k 30% snížení progrese onemocnění během dvou let, což Sarepta označila za klinicky významné, ačkoli stále nebylo statisticky významné (P=0,09).
Společnost se i přes toto zklamání rozhodla oslovit FDA s cílem projednat možnost převodu těchto terapií z urychleného na tradiční schválení na základě povzbudivých trendů a důkazů z reálného světa. Sarepta zdůraznila, že její terapie phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) byly aplikovány na více než 1 800 pacientů po celém světě, přičemž reálné studie naznačují přínos, včetně odložení potřeby ventilace a pomalejšího poklesu funkce plic.
Chcete využít této příležitosti?
Společnost dále reportovala neto výnosy za třetí čtvrtletí roku 2025 ve výši 370,0 milionů dolarů, které zahrnovaly 238,5 milionů dolarů z terapií PMO a 131,5 milionů dolarů z produktu ELEVIDYS. V rámci zajištění finanční stability Sarepta zavedla restrukturalizační iniciativy a refinancovala většinu svých dluhopisů z roku 2027.
Akcie společnosti Sarepta Therapeutics poklesly o 22% poté, co firma oznámila, že její studie ESSENCE pro terapie ultrařídce se vyskytujících onemocnění, AMONDYS 45 a VYONDYS 53, nedosáhla statistické významnosti v primárním cíli. Tento pokus fáze 3 hodnotil účinnost a bezpečnost těchto léčebných postupů u pacientů trpících Duchennovou svalovou dystrofií.
Studie, která se prováděla po devět let, ukázala pozitivní trendy ve prospěch léčby ve srovnání s placebem, avšak nedosáhla potřebného statistického prahu s rozdílem 0,05 kroků/sekundu v rámci 4krokové rychlosti výstupu po 96 týdnech . Sarepta rovněž uvedla, že pandemie COVID-19 výrazně ovlivnila výsledky studie.
Po vyloučení účastníků ovlivněných pandemickými restrikcemi došlo k 30% snížení progrese onemocnění během dvou let, což Sarepta označila za klinicky významné, ačkoli stále nebylo statisticky významné .
Společnost se i přes toto zklamání rozhodla oslovit FDA s cílem projednat možnost převodu těchto terapií z urychleného na tradiční schválení na základě povzbudivých trendů a důkazů z reálného světa. Sarepta zdůraznila, že její terapie phosphorodiamidate morpholino oligomer byly aplikovány na více než 1 800 pacientů po celém světě, přičemž reálné studie naznačují přínos, včetně odložení potřeby ventilace a pomalejšího poklesu funkce plic.Chcete využít této příležitosti?
Společnost dále reportovala neto výnosy za třetí čtvrtletí roku 2025 ve výši 370,0 milionů dolarů, které zahrnovaly 238,5 milionů dolarů z terapií PMO a 131,5 milionů dolarů z produktu ELEVIDYS. V rámci zajištění finanční stability Sarepta zavedla restrukturalizační iniciativy a refinancovala většinu svých dluhopisů z roku 2027.
